Was ist eine Enzymersatztherapie?
Die Enzymersatztherapie ist eine Behandlungsform für eine Vielzahl von Krankheiten. Der Name ist ziemlich klar: Enzyme werden künstlich in den Körper eingeführt, um einen Mangel auszugleichen. Die Enzymersatztherapie wird zur Behandlung von Morbus Gaucher, Morbus Fabry, Glykogenspeicherkrankheit Typ II, Mukoviszidose und anderen eingesetzt. Normalerweise müssen regelmäßig frische Enzyme injiziert werden, damit die Therapie wirkt.
Ein Enzym ist ein Protein, das vom Körper verwendet wird, um eine bestimmte chemische Reaktion zu katalysieren oder zu ermöglichen. Enzyme haben eine oder mehrere Bindungsstellen, die so eingerichtet sind, dass sie eine bestimmte Art von Molekül aufnehmen und eine bestimmte Operation daran ausführen. Zum Beispiel gibt es im Speichel viele verschiedene Enzyme, die so aufgebaut sind, dass sie die Nahrung aufspalten können.
Wenn der Körper nicht genug von einem bestimmten Enzymtyp hat, kann es sein, dass die Reaktion, für die dieses Enzym verantwortlich ist, nicht mit einer angemessenen Geschwindigkeit stattfindet. Am häufigsten tritt ein Enzymmangel durch eine genetische Mutation auf. Einige, wenn auch nicht alle genetischen Mutationen können die Struktur des Proteins verändern, das von dem mutierten Gen exprimiert wird. In diesem Fall produziert der Körper möglicherweise ein Enzym, jedoch kein Enzym, das die erforderliche Reaktion auslöst. Hier setzt die Enzymersatztherapie an.
Die Enzymersatztherapie führt normalerweise ungefähr das gleiche Enzym ein, das dem Körper von außen fehlt. Beispielsweise wird die Gaucher-Krankheit durch einen Mangel an Glucocerebrosidase verursacht, einem Enzym, das eine wichtige Rolle im Stoffwechsel des Körpers spielt. Die Krankheit kann mit Imiglucerase-Injektionen behandelt werden, einem synthetischen Analogon, das von Genzyme hergestellt wird.
Eine zweite Art der Enzymersatztherapie führt Enzyme ein, die aus einem anderen Grund mangelhaft geworden sind. Mukoviszidose wird durch das Versagen des Körpers verursacht, ein bestimmtes Protein zu produzieren, das für die Funktion der Zellmembranen entscheidend ist. Die Krankheit kann nicht einfach durch Injektion dieses Proteins in den Körper geheilt werden. es würde nicht richtig funktionieren.
Die Enzymersatztherapie kann jedoch ein Symptom der Mukoviszidose korrigieren. Die Krankheit verursacht Probleme mit Pankreasgängen, die verhindern, dass Enzyme in den Magen-Darm-Trakt gelangen, um Nahrung zu verdauen. Die Enzymersatztherapie kann eine Vielzahl von Verdauungsenzymen einführen, um dieses sekundäre Problem zu beheben.
Die Enzymersatztherapie ist eine relativ neue Behandlungsform. Wenn mehr über das Genom und die zelluläre Funktion von Proteinen herausgefunden wird, werden wahrscheinlich neue Formen der Enzymersatztherapie auftauchen. Diese Behandlung ist jedoch teuer, da sie die externe Synthese von Proteinen erfordert und notwendigerweise andauert. Im natürlichen Verlauf der Operationen werden Proteine abgebaut und vermehrt. Normalerweise hilft dieser Abbau dem Organismus, sich selbst zu regulieren, aber für die Enzymersatztherapie bedeutet dies, dass fast jede Woche neue Injektionen des Enzyms benötigt werden.