Was ist die Enzymersatztherapie?
Enzymersatztherapie ist eine Art der Behandlung für eine Vielzahl von Krankheiten. Der Name ist ziemlich klar: Enzyme werden künstlich in den Körper eingeführt, um einen gewissen Mangel auszugleichen. Die Enzymersatztherapie wird als Behandlung von Gaucher -Krankheit, Fabry -Krankheit, Glykogenspeichererkrankung Typ II, Mukoviszidose und anderen verwendet. Normalerweise müssen frische Enzyme regelmäßig injiziert werden, damit die Therapie funktioniert.
Ein Enzym ist ein Protein, das vom Körper verwendet wird, um eine spezifische chemische Reaktion zu katalysieren oder zu ermöglichen. Enzyme haben ein oder mehrere Bindungsstellen, die eingerichtet sind, um eine bestimmte Art von Molekül zu erhalten und eine Art von Operation auszuführen. Zum Beispiel gibt es viele verschiedene Enzyme im Speichel, die strukturiert sind, damit sie Nahrung abbauen können. Der häufigste Weg für einen Enzymmangel ist durch ein Genteure Mutation. Einige, obwohl nicht alle, können genetische Mutationen die Struktur des aus dem mutierten Gen exprimierten Proteins verändern. In diesem Fall kann der Körper ein Enzym produzieren, aber nicht eines, das die notwendige Reaktion verursacht. Hier kommt die Enzymersatztherapie ins Spiel.
Enzymersatztherapie führt normalerweise ungefähr zum gleichen Enzym ein, das von außen im Körper fehlt. Zum Beispiel wird die Gaucher -Krankheit durch einen Mangel an Glucocerebrosidase verursacht, einem Enzym, das eine wichtige Rolle im Stoffwechsel des Körpers spielt. Die Krankheit kann mit Injektionen von Imiglucerase behandelt werden, einem synthetischen Analogon, das durch Genzym produziert wird.
Eine zweite Art der Enzymersatztherapie führt Enzyme ein, die aus einem anderen Grund mangelhaft wurden. Mukoviszidose wird durch das Versagen des Körpers verursacht, ein bestimmtes Protein zu produzieren, das für die Funktion von Zellmembra entscheidend istNes. Die Krankheit kann nicht einfach geheilt werden, indem dieses Protein in den Körper injiziert wird. Es würde nicht richtig funktionieren.
Enzymersatztherapie kann jedoch ein Symptom der Mukoviszidose korrigieren. Die Krankheit verursacht Probleme mit Bauchspeicheldrüsenkanälen, die verhindern, dass Enzyme in den Magen -Darm -Trakt eintreten, um die Nahrung zu verdauen. Die Enzymersatztherapie kann eine Vielzahl von Verdauungsenzymen einführen, um dieses sekundäre Problem zu beheben.
Enzymersatztherapie ist eine relativ neue Art der Behandlung. Da mehr über das Genom und die zelluläre Funktion von Proteinen entdeckt wird, werden wahrscheinlich neue Formen der Enzymersatztherapie entstehen. Diese Behandlung ist jedoch teuer, da sie die externe Synthese von Proteinen erfordert und notwendigerweise weitergeht. Im natürlichen Operationsverlauf verschlechtern die Proteine und werden reproduziert. Normalerweise hilft dieser Abbau dem Organismus, sich selbst zu regulieren, aber für die Enzymersatztherapie ist die Implikation, dass frischFast jede Woche werden Injektionen des Enzyms benötigt.