¿Cuáles son los pros y los contras de la terapia génica para la hemofilia?

El uso de la terapia génica para el tratamiento con hemofilia es, en muchos sentidos, una opción prometedora, pero también tiene algunos inconvenientes. En el lado profesional, la hemofilia es un trastorno genético ideal para tratar de esta manera, ya que ocurre debido a un solo defecto genético. Este tipo de tratamiento puede considerarse exitoso incluso si da como resultado un aumento mínimo en los factores de coagulación en la sangre, ya que este sigue siendo un beneficio enorme para los pacientes. Por el lado de la CON, los resultados en ensayos clínicos con sujetos de prueba humanos han sido inconsistentes. También existe el riesgo de que el cuerpo del paciente desarrolle anticuerpos a los vectores virales utilizados para administrar el material genético a las células.

Uno de los principales pros de la terapia génica para la hemofilia es la forma en que ocurre la enfermedad. En términos de un trastorno genético, es bastante simple, causado por un defecto genético conocido que limita la capacidad del cuerpo para generar factores de coagulación en la sangre. A diferencia de otras enfermedades genéticas que pueden involucrar numerosos defectos, la hemofilia es relaTentativamente fácil de atacar para la terapia génica.

Otra razón por la que la terapia génica para la hemofilia es tan prometedora es que incluso el éxito mínimo del procedimiento puede significar una mejora significativa en la calidad de vida para los pacientes. En algunas pruebas, la terapia ha llevado a un ligero aumento en los factores de coagulación en la sangre, muy por debajo de lo normal, pero el tiempo que le tomó la sangre del sujeto coágulo disminuyó significativamente. Las personas que ven tales mejoras pueden pasar por largos períodos de tiempo sin infusiones suplementarias de factor de coagulación.

La terapia génica

para la hemofilia no es todo positivo, sin embargo, ya que los resultados del tratamiento son bastante inconsistentes. Se han realizado muchos estudios sobre animales, a menudo con buenos resultados, pero eso no se ha traducido en resultados similares en seres humanos. Diferentes métodos de entrega a través de diferentes tipos de vectores virales, así como dosis variables, han llevado aResultados, con un método de tratamiento consistentemente exitoso que aún resulta evasivo.

El método de tratamiento es otra estafa cuando se trata de terapia génica para la hemofilia. Para llevar el material genético a las células, es necesario unirlo a los virus, que luego se inyectan en el cuerpo para que puedan invadir esas células. En algunos casos, esto puede desencadenar una respuesta inmune en el paciente. Su cuerpo puede producir anticuerpos que destruyen los virus, evitando que ocurra el tratamiento.