¿Cuáles son los pros y los contras de la terapia génica para la hemofilia?

El uso de la terapia génica para el tratamiento de la hemofilia es, en muchos sentidos, una opción prometedora, pero también tiene algunos inconvenientes. En el lado profesional, la hemofilia es un trastorno genético ideal para tratar de esta manera, ya que ocurre debido a un solo defecto genético. Este tipo de tratamiento puede considerarse exitoso incluso si resulta en aumentos mínimos en los factores de coagulación en la sangre, ya que esto sigue siendo un enorme beneficio para los pacientes. Por otro lado, los resultados en ensayos clínicos con sujetos de prueba humanos han sido inconsistentes. También existe el riesgo de que el cuerpo del paciente desarrolle anticuerpos contra los vectores virales utilizados para entregar el material genético a las células.

Una de las principales ventajas de la terapia génica para la hemofilia es la forma en que ocurre la enfermedad. En términos de un trastorno genético, es bastante simple, causado por un defecto genético conocido que limita la capacidad del cuerpo para generar factores de coagulación en la sangre. A diferencia de otras enfermedades genéticas que pueden involucrar numerosos defectos, la hemofilia es relativamente fácil de tratar para la terapia génica.

Otra razón por la que la terapia génica para la hemofilia es tan prometedora es que incluso un éxito mínimo del procedimiento puede significar una mejora significativa en la calidad de vida de los pacientes. En algunas pruebas, la terapia ha llevado a un ligero aumento en los factores de coagulación en la sangre, muy por debajo de lo normal, pero el tiempo que tardó en coagularse la sangre del sujeto disminuyó significativamente. Las personas que ven tales mejoras pueden continuar durante largos períodos de tiempo sin infusiones suplementarias de factor de coagulación.

Sin embargo, la terapia génica para la hemofilia no es positiva, ya que los resultados del tratamiento son bastante inconsistentes. Se han realizado muchos estudios en animales, a menudo con buenos resultados, pero eso no se ha traducido en resultados similares en seres humanos. Los diferentes métodos de entrega a través de diferentes tipos de vectores virales, así como las dosis variables, han dado resultados mixtos, con un método de tratamiento consistentemente exitoso que aún resulta difícil de alcanzar.

El método de tratamiento es otra estafa cuando se trata de terapia génica para la hemofilia. Para llevar el material genético a las células, es necesario unirlo a los virus, que luego se inyectan en el cuerpo para que puedan invadir esas células. En algunos casos, esto puede desencadenar una respuesta inmune en el paciente. Su cuerpo puede entonces producir anticuerpos que destruyen los virus, deteniendo el tratamiento.