Quels sont les avantages et les inconvénients de la thérapie génique pour la fibrose kystique?

La thérapie génique a été utilisée pour traiter un large éventail de maladies, y compris la fibrose kystique. La fibrose kystique est une maladie génétique commune et douloureuse qui peut entraîner des infections aux poumons, au pancréas et au système digestif. Selon le National Genome Research Institute, environ 30 000 personnes aux États-Unis sont atteintes de cette maladie. La thérapie génique pour la fibrose kystique a débuté en 1990 lorsque les scientifiques ont pu corriger avec succès un gène régulateur de la conductance transmembranaire défectueux de la fibrose kystique. Depuis lors, des techniques et des avancées en thérapie génique ont eu lieu, mais ce traitement a à la fois des avantages et des conséquences.

L'avantage le plus notable de la thérapie génique pour la fibrose kystique est qu'elle peut potentiellement redonner la santé à de nombreuses personnes atteintes de la maladie. Actuellement, la thérapie génique peut être utilisée pour traiter les problèmes pulmonaires causés par la fibrose kystique, et les scientifiques espèrent qu'à l'avenir, les technologies de thérapie génique traiteront d'autres organes affectés par la maladie. Il n’ya pas que la fibrose kystique qui a le potentiel de guérir de cette manière; la thérapie génique a le potentiel d’éradiquer de manière permanente de nombreuses maladies. Les chercheurs cherchent à éliminer éventuellement la fibrose kystique à la racine.

Un des inconvénients de la thérapie génique est la controverse entourant le traitement médical. Certains remettent en cause l’éthique de la thérapie génique, estimant que les scientifiques ne devraient pas interférer avec la constitution génétique d’un individu.

Un autre inconvénient potentiel est la nouveauté relative de la technologie. Les chercheurs étudient toujours les effets secondaires potentiels et de nombreux essais cliniques sont en cours. Pour cette raison, des incidents médicaux peuvent survenir.

En plus de la thérapie génique, ceux qui souffrent de fibrose kystique peuvent envisager d'autres alternatives thérapeutiques, telles qu'une nutrition adéquate. Les personnes atteintes de la maladie doivent suivre un programme diététique spécialement conçu pour obtenir les calories supplémentaires dont elles ont besoin pour lutter contre les infections. De plus, l'augmentation des antioxydants peut être utile dans le traitement de la maladie.

Les médicaments inhalés, tels que les mucolytiques et les antibiotiques, peuvent être utilisés pour lutter contre les bactéries et les infections associées à la fibrose kystique. L'azithromycine, un antibiotique courant, présente des avantages particuliers pour les personnes atteintes de cette maladie et peut contribuer au maintien et à l'amélioration de la fonction pulmonaire.