Quels sont les avantages et les inconvénients de la thérapie génique pour l'hémophilie?
Le recours à la thérapie génique pour le traitement de l'hémophilie est à bien des égards une option prometteuse, mais présente également des inconvénients. De son côté, l’hémophilie est un trouble génétique idéal à traiter de cette manière, car elle est due à un seul défaut génétique. Ce type de traitement peut être considéré comme efficace même s’il n’entraîne que des augmentations minimes des facteurs de coagulation dans le sang, ce qui reste un avantage énorme pour les patients. D'un autre côté, les résultats des essais cliniques menés sur des sujets humains ont été incohérents. Il existe également un risque que le corps du patient développe des anticorps contre les vecteurs viraux utilisés pour administrer le matériel génétique aux cellules.
L'un des principaux avantages de la thérapie génique pour l'hémophilie est la façon dont la maladie se manifeste. S'agissant d'une maladie génétique, il s'agit d'un problème assez simple, provoqué par un défaut génétique connu qui limite la capacité du corps à générer des facteurs de coagulation dans le sang. Contrairement à d'autres maladies génétiques pouvant impliquer de nombreux défauts, l'hémophilie est relativement facile à cibler pour la thérapie génique.
Une autre raison pour laquelle la thérapie génique pour l'hémophilie est si prometteuse est que même un succès minimal de la procédure peut signifier une amélioration significative de la qualité de vie des patients. Dans certains tests, le traitement a entraîné une légère augmentation des facteurs de coagulation dans le sang, bien en dessous de la normale, mais le temps mis par le sang pour se coaguler a considérablement diminué. Les personnes qui constatent de telles améliorations peuvent être capables de rester longtemps sans perfusions supplémentaires de facteur de coagulation.
La thérapie génique pour l'hémophilie n'est pas tout à fait positive, cependant, les résultats du traitement sont plutôt incohérents. De nombreuses études sur les animaux ont été effectuées, souvent avec de bons résultats, mais cela ne s'est pas traduit par des résultats similaires chez l'homme. Différentes méthodes d'administration par différents types de vecteurs viraux, ainsi que des doses variables, ont donné des résultats mitigés, une méthode de traitement toujours couronnée de succès s'étant révélée insaisissable.
La méthode de traitement est un autre inconvénient en matière de thérapie génique pour l'hémophilie. Pour que le matériel génétique atteigne les cellules, il est nécessaire de l’attacher à des virus, qui sont ensuite injectés dans le corps afin qu’ils puissent envahir ces cellules. Dans certains cas, cela peut déclencher une réponse immunitaire chez le patient. Son corps peut alors produire des anticorps qui détruisent les virus, arrêtant ainsi le traitement.