Qu'est-ce qu'un médicament orphelin?
Les médicaments orphelins sont des médicaments qui sont développés pour traiter un problème de santé relativement rare.Parce que le marché potentiel de la médecine est faible, les sociétés pharmaceutiques ne produisent pas ou ne promouvaient pas le médicament orphelin en grande quantité.Souvent, les gouvernements offrent une sorte d'incitation au créateur du médicament pour fabriquer un montant limité pour le traitement de la maladie rare.
Aux États-Unis, un médicament orphelin est un médicament spécialement conçu pour être utilisé dans le traitement d'une condition médicale qui affecte moins de 200 000 personnes.Afin d'encourager les sociétés pharmaceutiques à produire des lots limités de ces médicaments, le gouvernement américain offrira des avantages tels que des allégements fiscaux ou une garantie d'exclusivité du marché pendant une certaine période, souvent sept ans.On pense que cette approche aide non seulement à garantir que le médicament orphelin est disponible en cas de besoin, mais aussi à permettre à un fabricant de maximiser le retour sur le médicament, car aucun autre fabricant de médicaments ne peut produire et commercialiser le médicament pendant cette période.
En encourageant le développement de médicaments orphelins de cette manière, les gouvernements permettent aux petits groupes de citoyens qui ont affaire à des maladies rares pour avoir encore accès à des médicaments qui les aideront à gérer ou à guérir ces conditions relativement obscures.La recherche continue pendant la période d'exclusivité peut également produire des utilisations supplémentaires pour divers médicaments orphelins.Cela élargirait la base d'utilisateurs potentiels pour le médicament et lui permettrait de devenir suffisamment rentable pour que le fabricant commercialise agressivement le médicament en tant que traitement pour plusieurs afflictions différentes plutôt que d'une seule.
Les spécificités d'un programme de médicaments orphelins parrainé par le gouvernement varieront d'un pays à l'autre.Différentes pays offrent différents niveaux d'incitations aux sociétés pharmaceutiques à produire de petites quantités d'un médicament orphelin chaque année.Dans certains cas, le financement du gouvernement peut aider à soutenir la recherche sur les médicaments orphelins pendant la période d'exclusivité.Les gouvernements peuvent également adopter un droit orphelin de la drogue qui explique l'interprétation juridique de ce qui est considéré comme un médicament orphelin.La législation peut également spécifier les conditions qui doivent être remplies afin de recevoir des allégements fiscaux et d'autres incitations, et fixer le nombre d'années que le fabricant d'origine aura des droits exclusifs sur la production du médicament.
En temps passé, les tentatives des fabricants de distribuer des informations sur les médicaments orphelins se sont concentrés principalement sur la fourniture de professionnels de la santé des détails sur les médicaments.Cependant, cela change en raison de l'utilisation généralisée d'Internet.Aujourd'hui, les professionnels de la santé, ainsi que les agences à but non lucratif, cherchent à éduquer le public sur la nature, les symptômes et le traitement des conditions médicales rares via des sites Web d'information, utilisant souvent un verbiage qui est facile à comprendre pour la personne moyenne.