Qu'est-ce qu'un médicament orphelin?
Les médicaments orphelins sont des médicaments conçus pour traiter un problème de santé relativement rare. Étant donné que le marché potentiel du médicament est faible, les sociétés pharmaceutiques ne produisent ni ne promeuvent le médicament orphelin en grande quantité. Souvent, les gouvernements incitent le créateur du médicament à en fabriquer une quantité limitée pour le traitement de la maladie rare.
Aux États-Unis, un médicament orphelin est un médicament spécialement conçu pour le traitement de problèmes de santé touchant moins de 200 000 personnes. Afin d'encourager les sociétés pharmaceutiques à produire des quantités limitées de ces médicaments, le gouvernement américain offrira des avantages tels que des allégements fiscaux ou une garantie d'exclusivité commerciale pendant un certain laps de temps, souvent sept ans. Cette approche est censée non seulement aider à garantir la disponibilité du médicament orphelin en cas de besoin, mais également à permettre à un fabricant de maximiser le rendement du médicament, puisqu’aucun autre fabricant de médicament ne peut produire et commercialiser le médicament au cours de cette période.
En encourageant le développement de médicaments orphelins de cette manière, les gouvernements permettent à de petits groupes de citoyens atteints de maladies rares de continuer à avoir accès à des médicaments qui les aideront à gérer ou à soigner ces maladies relativement obscures. La poursuite des recherches au cours de la période d’exclusivité peut également donner des utilisations supplémentaires pour divers médicaments orphelins. Cela élargirait le nombre d'utilisateurs potentiels du médicament et lui permettrait éventuellement de devenir suffisamment rentable pour que le fabricant puisse le commercialiser de manière agressive en tant que traitement de plusieurs affections différentes plutôt que d'une seule.
Les spécificités d'un programme de médicaments orphelins parrainé par le gouvernement varieront d'un pays à l'autre. Différents pays offrent aux entreprises pharmaceutiques différents niveaux d’incitation à produire chaque année de petites quantités d’un médicament orphelin. Dans certains cas, le financement public peut aider à soutenir la recherche sur les médicaments orphelins pendant la période d’exclusivité. Les gouvernements peuvent également adopter une loi sur les médicaments orphelins énonçant l'interprétation juridique de ce qui est considéré comme un médicament orphelin. La législation peut également spécifier les conditions à remplir pour bénéficier d'allégements fiscaux et autres incitations, ainsi que le nombre d'années pendant lesquelles le fabricant initial aura des droits exclusifs sur la production du médicament.
Dans le passé, les fabricants avaient pour objectif principal de diffuser des informations sur les médicaments orphelins en fournissant aux professionnels de la santé des informations détaillées sur les médicaments. Toutefois, cela est en train de changer en raison de l'utilisation généralisée d'Internet. Aujourd'hui, les professionnels de la santé, ainsi que les organismes à but non lucratif, cherchent à éduquer le public sur des sites Web informatifs sur la nature, les symptômes et le traitement de maladies rares, en utilisant souvent un verbiage facile à comprendre pour le citoyen moyen.