Qu'est-ce que la thérapie génique de la lignée germinale?
La thérapie génique de la lignée germinale est une forme de traitement de la maladie dans laquelle des modifications génétiques sont effectuées au niveau de la lignée germinale, ou au stade pré-embryonnaire, sur les spermatozoïdes ou les ovules. Ceci est opposé à l'approche somatique traditionnelle, où une tentative de traiter une maladie est effectuée au niveau génétique dans des organismes complètement matures. Bien que la thérapie génique de lignée germinale soit un traitement plus efficace, elle comporte diverses préoccupations éthiques et sociales controversées.
La thérapie génique somatique est pratiquée depuis le début des années 90 avec une efficacité très limitée. En thérapie génique somatique, les gènes défaillants sont remplacés ou génétiquement améliorés chez un patient dans le but de traiter le gène ciblé. Ces traitements se sont souvent révélés inefficaces ou temporaires. L’avantage fondamental de la thérapie génique germinale est que le changement génétique est reporté sur l’embryon en tant que partie intégrante et permanente du développement. Ces modifications génétiques sont irréversibles et peuvent ensuite être transmises par le sujet à sa progéniture.
Les deux formes de thérapie génique utilisent généralement la même méthode éprouvée, ou vecteur, pour insérer de nouvelles instructions génétiques dans les cellules. Les virus, qui sont par ailleurs sans danger pour le corps, sont utilisés comme mécanismes de transport. Une partie de leur structure génétique est modifiée pour porter le gène souhaité, puis ils sont insérés dans l'hôte, où ils intègrent leur ADN dans la structure cellulaire de l'ADN des cellules hôtes. Ils se reproduisent avec les cellules de l'hôte, propageant ainsi le gène altéré dans tout le corps.
Là où les traitements somatiques échouent, c’est la manière dont ce nouveau matériel génétique est adopté par le corps. Il y a souvent des réponses immunitaires, des effets secondaires dus à la présence du virus et des dommages à la cellule pouvant entraîner une mutation et un cancer. De plus, de nombreuses maladies sont souvent le résultat de plusieurs faiblesses génétiques qu'il est impossible de traiter en corrigeant un seul gène. La thérapie génique de la lignée germinale contourne la plupart de ces problèmes tout en en créant de nouveaux.
Un traitement réussi avec une thérapie génique de lignée germinale est susceptible de ne pas avoir de réponse immunitaire du tout. En outre, il est plus facile de modifier le sperme ou les ovocytes que de traiter un trouble génétique complexe et établi chez un adulte. En revanche, la thérapie génique germinale, si elle est défectueuse, peut être beaucoup plus nocive pour l’embryon que l’adulte, entraînant une déformation ou la mort.
Des problèmes éthiques se posent également lorsqu'il devient possible d'utiliser la thérapie génique germinale pour modifier les caractéristiques fondamentales d'un individu. De telles altérations peuvent se produire dans le sexe, la taille, l'intelligence, la couleur de la peau, etc. À plus grande échelle, cela pourrait devenir un programme eugénique, manipulant des populations entières pour éliminer les traits indésirables.