Qu'est-ce que la protéine thérapeutique?
Le corps humain utilise diverses substances pour rester en vie, grandir et être en bonne santé. Les protéines constituent un groupe important de substances utiles en biologie, que l'organisme fabrique naturellement. Les scientifiques ont découvert que, pour certaines maladies, l'apport d'une protéine ayant un effet biologique dans le corps pouvait avoir des effets bénéfiques sur le patient. Ce type de médicament protéique est appelé protéine thérapeutique. La plupart des protéines thérapeutiques proviennent de cellules animales ou microbiennes génétiquement modifiées.
Les protéines sont une partie essentielle de la fonction humaine normale. Il existe de nombreuses variétés différentes et elles remplissent toutes des rôles spécifiques dans le corps. Les enzymes, qui aident le corps à transformer une substance en une autre par une réaction chimique, constituent un groupe important. Certaines protéines naturelles sont des facteurs sanguins, et aident les plaies à se coaguler jusqu'à la perte de sang. L'insuline est une autre protéine humaine et joue un rôle essentiel dans la régulation de la glycémie.
D'autres protéines agissent en tant que parties du système immunitaire et aident à cibler et à tuer les envahisseurs indésirables du corps. Certains types de protéines sont des signaleurs et favorisent un type de croissance spécifique. La myriade de fonctions de la gamme naturelle de protéines humaines permet aux scientifiques de sélectionner des protéines spécifiques, de rechercher le travail exact de la protéine et de faire correspondre ce travail à des conditions médicales permettant à la protéine de promouvoir la santé.
Les scientifiques ont pu créer des sources non naturelles de beaucoup de ces protéines humaines. Historiquement, une protéine humaine n'était présente que dans des sources humaines, ou peut-être d'animaux avec des protéines similaires. Les niveaux de protéines thérapeutiques de sources naturelles étaient généralement faibles, ce qui reflétait la concentration de la protéine dans les tissus corporels. Un exemple est un type précoce de protéine thérapeutique appelée hormone de croissance humaine, que les médecins ont extraite des glandes pituitaires séchées de personnes décédées, afin de l'injecter à des enfants souffrant de problèmes de croissance.
Les problèmes d'approvisionnement en protéines thérapeutiques ont pris fin avec l'avènement du génie génétique. Les scientifiques pourraient identifier le gène chez l'homme contenant les instructions pour une protéine spécifique. Ensuite, ils ont placé ce gène dans un animal, une cellule animale ou une cellule microbienne et ont attendu que le nouvel organisme produise la protéine requise.
Un exemple animal complet de ces systèmes de production est un porc modifié par génie génétique qui exprime une protéine de coagulation du sang dans son lait, que les scientifiques peuvent ensuite extraire et purifier. La culture cellulaire est une méthode de production courante. Dans cette situation, les cellules individuelles contiennent le gène humain requis et se développent indépendamment les unes des autres, mais expriment la protéine thérapeutique dans le récipient contenant les cellules. Les cellules en culture cellulaire peuvent être humaines, animales ou microbiennes.
Les protéines thérapeutiques agissent lorsqu'elles sont délivrées à l'intérieur d'un corps, par exemple par une injection. Le corps reconnaît la protéine comme étant fonctionnelle et réagit comme si la protéine était d'origine naturelle. Les maladies contrôlables par des médicaments à base de protéines thérapeutiques incluent certains types d'anémie, des formes spécifiques de diabète et l'hémophilie. La protéine thérapeutique peut également être utile dans le domaine du traitement du cancer, de la fibrose kystique et des maladies cardiaques.