Cosa comporta la gestione dell'anemia falciforme?
Una condizione genetica, nell'anemia falciforme, il paziente diventa anemico a causa di una diminuzione dei globuli rossi funzionali in circolazione. Come risultato della malattia, molti globuli rossi diventano duri, appiccicosi e deformati in forme a mezzaluna. Questa deformità impedisce alle cellule di viaggiare facilmente attraverso i vasi sanguigni, causando blocchi dolorosi chiamati crisi . La gestione dell'anemia falciforme comprende trasfusioni di sangue, integratori destinati a favorire la produzione di globuli rossi e trapianti di midollo osseo.
Le trasfusioni di globuli rossi possono essere un componente importante nella gestione dell'anemia falciforme. Le trasfusioni vengono somministrate ai pazienti secondo necessità e possono essere periodiche o di routine a seconda della gravità della loro malattia. Le trasfusioni riempiono i globuli rossi funzionali e possono aiutare a prevenire le crisi e a sopprimere la produzione di emoglobina falciforme (HbS). Esistono numerosi rischi associati a questa forma di gestione, in particolare nel tempo, tra cui infezioni trasmesse per trasfusione e alloimmunizzazione, in cui il sangue trasfuso produce anticorpi contro il paziente.
Gli integratori somministrati ai pazienti in trattamento dell'anemia falciforme comprendono acido folico, idrossiurea ed eritropoietina. L'acido folico è necessario durante la produzione di globuli rossi, quindi l'integrazione può aiutare ad aumentare la produzione. Ciò successivamente aumenta la velocità con cui il paziente riempie i globuli rossi funzionali e aiuta a prevenire che il paziente diventi anemico. Ai pazienti viene generalmente prescritto un milligrammo di acido folico al giorno per tutta la vita.
L'idrossiurea viene somministrata a pazienti con anemia falciforme da moderata a grave. Il composto viene emesso nella gestione dell'anemia falciforme perché aumenta la produzione di emoglobina F, una forma funzionale di emoglobina. Questo aumento dell'emoglobina può sopprimere la produzione di HbS e riduce sia il numero che la gravità delle crisi dolorose. L'idrossiurea era una volta usata come farmaco chemioterapico, quindi ha una serie di effetti collaterali tra cui nausea, vomito e soppressione del midollo osseo.
L'eritropoietina è un ormone naturale nel corpo che stimola la produzione di globuli rossi. Si presenta naturalmente nel corpo e aumenta durante i periodi di anemia, ma dare ai pazienti iniezioni dell'ormone durante la gestione dell'anemia falciforme aiuta a fornire loro una spinta in più. Poiché si verifica naturalmente nel midollo osseo, ci sono pochissimi effetti collaterali associati.
Infine, il trapianto di midollo osseo è l'unica forma di gestione dell'anemia falciforme che agisce come cura. Questa forma di trattamento viene generalmente somministrata ai pazienti più giovani che sono estremamente malati. A causa della necessità e della difficoltà di trovare un donatore adatto, i trapianti di midollo osseo non sono disponibili per tutti coloro che ne hanno bisogno. Ci sono anche rischi associati, tra cui la malattia da trapianto contro l'ospite, in cui le cellule trapiantate attaccano il paziente, l'infezione e il sanguinamento. In caso di successo, l'aspettativa di vita del paziente è significativamente aumentata.