Come scegliere il miglior trattamento per la distrofia muscolare di Duchenne?

La distrofia muscolare di Duchenne è un tipo ereditato di distrofia muscolare che progredisce molto più rapidamente rispetto ad altri tipi. Non esiste una cura per la distrofia muscolare di Duchenne, ma il trattamento è in genere una combinazione di terapie fisiche, cambiamenti nello stile di vita e farmaci. Il miglior trattamento per la distrofia muscolare di Duchenne terrà conto dei sintomi particolari dell'individuo e della progressione della malattia e sarà un approccio poliedrico. Ciò implica in genere diversi specialisti che lavorano insieme per creare una rete di supporto per un paziente. Puoi scegliere il miglior trattamento per la distrofia muscolare di Duchenne ricercando a fondo tutte le opzioni e consultando un medico.

Un tipo di trattamento di distrofia muscolare di Duchenne che potresti scegliere è il trattamento farmaceutico. La forza muscolare e la funzione muscolare sono influenzate dalla malattia, quindi le persone che hanno la distrofia muscolare di Duchenne sentono spesso rigidità e debolezza muscolare. Farmaci come fenitoina o dantrolene possono aiutare con questi sintomi. A volte viene prescritto un farmaco corticosteroide antinfiammatorio chiamato prednisone per trattare il deterioramento muscolare.

La terapia fisica è un aspetto molto importante del trattamento della distrofia muscolare di Duchenne. Man mano che i muscoli si deteriorano e diventano più deboli, possono svilupparsi contratture dolorose. Le contratture si verificano quando i muscoli si indeboliscono e i tendini si accorciano, rendendo le articolazioni più rigide e più difficili da spostare. La terapia fisica può aiutare una persona con distrofia muscolare a continuare a muoversi normalmente e ridurre il dolore. I bagni caldi sono un altro modo per ridurre il dolore e migliorare il movimento articolare.

Gli apparecchi ortopedici sono un altro trattamento di distrofia muscolare di Duchenne che potresti scegliere. Alcuni tipi di apparecchi ortopedici, come le parentesi graffe, possono aiutare a sostenere i muscoli indeboliti. Canne e deambulatori possono consentire a una persona di essere più mobile, permettendole di mantenere l'indipendenza mentre la malattia progredisce. Un ventilatore può compensare i muscoli respiratori indeboliti.

Alcune contratture diventano così gravi che richiedono un intervento chirurgico per il trattamento. La chirurgia può allungare i tendini, aumentando il raggio di movimento e riducendo il dolore. In genere se una contrattura non risponde alla terapia fisica per un periodo di tempo, un medico prenderà in considerazione un trattamento chirurgico. La chirurgia può anche essere un modo efficace per correggere la curvatura della colonna vertebrale che può svilupparsi mentre la malattia progredisce.

Un nuovo tipo di trattamento della distrofia muscolare di Duchenne, chiamato terapia genica, potrebbe essere un trattamento efficace da considerare. Una delle cause della distrofia muscolare di Duchenne è la mancanza di distrofina, una proteina che svolge un ruolo nel mantenimento muscolare. Gli scienziati hanno creato un gene che produce piccole quantità di distrofina. In un test di laboratorio in cui questo gene è stato somministrato ai topi, i topi hanno prodotto più distrofina nei muscoli interessati. Un anno dopo, la terapia era ancora efficace.

Anche la terapia genica è stata efficace quando testata su cellule umane isolate. Piccoli studi clinici che hanno utilizzato la terapia genica come trattamento di distrofia muscolare di Duchenne hanno avuto un certo successo. La terapia genica potrebbe essere il miglior trattamento per la distrofia muscolare di Duchenne man mano che la tecnologia avanza.

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