Quali sono i pro ei contro della terapia genica per la fibrosi cistica?
La terapia genica è stata utilizzata per trattare una vasta gamma di malattie, inclusa la fibrosi cistica. La fibrosi cistica è una malattia genetica comune e dolorosa che può portare a infezioni ai polmoni, al pancreas e all'apparato digerente. Secondo il National Genome Research Institute, circa 30.000 persone negli Stati Uniti hanno questa condizione. La terapia genica per la fibrosi cistica è iniziata nel 1990 quando gli scienziati sono stati in grado di correggere con successo un gene difettoso del regolatore di conduttanza transmembrana della fibrosi cistica difettosa. Da quel momento, si sono verificate tecniche e scoperte nella terapia genica, ma questo trattamento ha sia benefici che conseguenze.
Il vantaggio più notevole della terapia genica per la fibrosi cistica è che ha il potenziale per ripristinare la salute di molte persone che soffrono della malattia. Attualmente, la terapia genica può essere utilizzata per trattare i problemi polmonari causati dalla fibrosi cistica e gli scienziati sperano che in futuro le tecnologie di terapia genica tratteranno altri organi colpiti dalla malattia. Non è solo la fibrosi cistica che ha il potenziale per essere curata in questo modo - la terapia genica ha il potenziale per sradicare permanentemente molte malattie. I ricercatori stanno cercando di eliminare eventualmente la fibrosi cistica alla radice.
Uno svantaggio della terapia genica è la controversia che circonda il trattamento medico. Alcuni mettono in dubbio l'etica della terapia genica, ritenendo che gli scienziati non dovrebbero interferire con la composizione genetica di un individuo.
Un altro potenziale svantaggio è la relativa novità della tecnologia. I ricercatori stanno ancora studiando potenziali effetti collaterali e molti studi clinici sono ancora in corso. Per questo motivo, possono verificarsi incidenti medici.
Oltre alla terapia genica, coloro che soffrono di fibrosi cistica possono prendere in considerazione altre alternative di trattamento, come una corretta alimentazione. Quelli con la malattia dovrebbero seguire un programma dietetico su misura che prevede di ottenere le calorie extra di cui hanno bisogno per combattere le infezioni. Inoltre, aumentare gli antiossidanti può essere utile nel trattamento della condizione.
I farmaci per inalazione, come mucolitici e antibiotici, possono essere utilizzati per combattere batteri e infezioni associate alla fibrosi cistica. Un antibiotico comune, l'azitromicina, ha dimostrato di avere benefici speciali per le persone con questa malattia e può aiutare a mantenere e migliorare la funzione polmonare.