Che cos'è la talidomide?

La talidomide è un farmaco forse più noto per causare difetti alla nascita. A metà del XX secolo fu comunemente somministrato alle donne in gravidanza come trattamento per la nausea mattutina. Quando molti bambini sono nati con un difetto congenito chiamato focomelia, il farmaco è stato ritirato dal mercato. A causa delle tragiche conseguenze di questo farmaco, molti paesi hanno adottato requisiti più severi per i test antidroga. Nel corso degli anni i ricercatori hanno trovato nuove applicazioni della talidomide, usandola come trattamento per il cancro o come terapia per la lebbra.

Il meccanismo d'azione della talidomide è di agire come agente anti-angiogenico, nel senso che serve a inibire la crescita e lo sviluppo di nuovi vasi sanguigni. Ha anche attività come immunomodulatore, modificando l'attività del sistema immunitario del corpo. Inoltre, il farmaco altera i livelli di vari neurotrasmettitori nel cervello, causando sedazione.

La scoperta della talidomide risale agli inizi del XX secolo. I ricercatori hanno notato la sua capacità di ridurre la nausea, alleviare il dolore, causare sedazione e alleviare il mal di testa. Questi primi ricercatori hanno considerato il farmaco sicuro per la somministrazione a tutte le persone. A causa della sua sicurezza percepita e della sua efficacia nell'alleviare i sintomi della nausea mattutina e dell'insonnia, molte donne in gravidanza hanno ricevuto il farmaco negli anni '50 e nei primi anni '60.

Sfortunatamente, fu presto scoperto un effetto negativo del farmaco. Una percentuale significativa di donne in gravidanza che hanno assunto il farmaco ha dato alla luce bambini con focomelia, una condizione caratterizzata da arti sottosviluppati, ridotta intelligenza e assenza di ossa pelviche. Lo sviluppo di questi difetti alla nascita ha scioccato il pubblico e ha portato all'adozione di politiche di regolamentazione della droga più rigorose in molti paesi del mondo.

Sebbene l'uso della talidomide abbia una storia tragica, il farmaco ha trovato nuove applicazioni nel corso degli anni. I ricercatori hanno utilizzato le proprietà anti-angiogeniche del farmaco nel trattamento di condizioni come il mieloma multiplo. I pazienti affetti da un certo tipo di lebbra, noto come eritema nodoso leproso, beneficiano spesso dell'assunzione del farmaco. I ricercatori hanno studiato l'uso del farmaco in condizioni tra cui la malattia da trapianto contro l'ospite cronica, il morbo di Crohn e la leucemia linfocitica cronica. Oggi, il farmaco viene commercializzato con il marchio Thalidomid® quando usato per trattare queste condizioni.

Gli effetti collaterali comuni della talidomide comprendono sedazione, affaticamento, costipazione e debolezza. I pazienti che assumono il farmaco hanno un aumentato rischio di sviluppare coaguli di sangue. A causa del famigerato effetto negativo di causare difetti alla nascita, la prescrizione del farmaco è attentamente regolata da molti paesi. Negli Stati Uniti, i pazienti cui è stato somministrato il farmaco devono essere istruiti sui rischi e sui benefici della terapia. Le donne in età riproduttiva in terapia devono essere sottoposte a un metodo di controllo delle nascite a prova di fallimento e ottenere regolari test di gravidanza.

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