효소 대체 요법이란 무엇입니까?

효소 대체 요법은 다양한 질병에 대한 치료 유형입니다. 그 이름은 매우 분명합니다. 효소는 신체에 인위적으로 도입되어 일부 결핍을 ​​보완합니다. 효소 대체 요법은 고셔병, 파브리 병, 글리코겐 저장 질환 II 형, 낭포 성 섬유증 및 기타의 치료제로 사용됩니다. 일반적으로 치료가 효과가 있으려면 신선한 효소를 정기적으로 주사해야합니다.

효소는 신체가 특정 화학 반응을 촉진하거나 가능하게하는 데 사용하는 단백질입니다. 효소는 특정 유형의 분자를 수용하고 그것에 대해 일부 유형의 조작을 수행하도록 설정된 하나 이상의 결합 부위를 갖는다. 예를 들어, 타액에는 음식을 분해 할 수 있도록 구조화 된 다양한 효소가 있습니다.

신체에 특정 유형의 효소가 충분하지 않으면 해당 효소가 담당하는 반응이 적절한 속도로 발생하지 않을 수 있습니다. 효소 결핍이 발생하는 가장 일반적인 방법은 유전자 돌연변이를 통하는 것입니다. 전부는 아니지만, 일부 유전자 돌연변이는 돌연변이 된 유전자로부터 발현되는 단백질의 구조를 변화시킬 수있다. 이것이 발생하면 신체는 효소를 생산할 수 있지만 필요한 반응을 일으키는 것은 아닙니다. 이곳에서 효소 대체 요법이 시작됩니다.

효소 대체 요법은 일반적으로 외부에서 신체에 부족한 것과 거의 동일한 효소를 도입합니다. 예를 들어, 고셔병은 신체의 신진 대사에 중요한 역할을하는 효소 인 글루코 세레브로시다 아제 결핍으로 인해 발생합니다. 이 질병은 Genzyme이 생산 한 합성 유사체 인 imiglucerase 주사로 치료할 수 있습니다.

두 번째 유형의 효소 대체 요법은 다른 이유로 결핍 된 효소를 도입합니다. 낭포 성 섬유증은 신체가 세포막의 기능에 중요한 특정 단백질을 생산하지 못하기 때문에 발생합니다. 이 단백질을 몸에 주사하는 것만으로는 질병을 치료할 수 없습니다. 제대로 작동하지 않습니다.

그러나 효소 대체 요법은 낭포 성 섬유증의 증상을 교정 할 수 있습니다. 이 질병은 음식을 소화시키기 위해 효소가 위장관에 들어가는 것을 막는 췌장 관에 문제를 일으 킵니다. 효소 대체 요법은이 2 차 문제를 해결하기 위해 다양한 소화 효소를 도입 할 수 있습니다.

효소 대체 요법은 비교적 새로운 유형의 치료법입니다. 게놈과 단백질의 세포 기능에 대해 더 많이 발견됨에 따라 새로운 형태의 효소 대체 요법이 나타날 수 있습니다. 그러나,이 치료는 단백질의 외부 합성을 필요로하고 반드시 진행 중이기 때문에 비싸다. 자연적인 과정에서 단백질은 분해되고 재생됩니다. 일반적으로이 분해는 유기체가 스스로 조절하는 데 도움이되지만 효소 대체 요법의 경우 거의 매주 효소 주사가 필요하다는 의미입니다.