Hva er en foreldreløs sykdom?
En foreldreløs sykdom er en sykdom som ikke tiltrekker mye offentlig oppmerksomhet, forskning eller finansiering, vanligvis fordi den er ekstremt sjelden og dårlig publisert. Tusenvis av slike sykdommer kan finnes over hele verden, alt fra ekstremt sjeldne genetiske lidelser som dødelig familiær søvnløshet til tuberkulose, som ikke tiltrekker seg oppmerksomhet i industrialiserte nasjoner på grunn av den lave forekomsten av rapporterte tilfeller. I flere nasjoner er det arbeidet med å fremme forskning på foreldreløse sykdommer, med målet å behandle mennesker som lider av disse forholdene.
En sjelden sykdom kan bli en foreldreløs sykdom av to grunner. I første omgang anses enhver sykdom som rammer mindre enn 200 000 mennesker generelt å være en foreldreløs sykdom, fordi det ikke er nok pasienter til å gjøre forskning kostnadseffektiv. Sykdommer som er vanlige i utviklingsland, men sjelden eller uhørt i den industrialiserte verden, kalles også foreldreløse sykdommer, fordi de ikke klarer å tiltrekke seg oppmerksomhet fra store farmasøytiske selskaper.
Mange foreldreløse sykdommer er genetiske i naturen, noe som kan gjøre dem veldig utfordrende å studere, enn si å behandle. Andre tar form av ekstremt sjeldne virus, uvanlige bakterier eller særegne allergier, og det kan ta tid å diagnostisere og skrive opp, slik at de glir gjennom sprekkene i flere måneder eller år til noen begynner å koble flere tilfeller av samme tilstand. Forskere som epidemiologer er ofte mer i kontakt med nye sykdommer enn andre, men de kan ikke tiltrekke seg nok oppmerksomhet til ekstremt sjeldne sykdommer til å gjøre allmennheten oppmerksom på problemet.
Fra legemiddelfirmaers synspunkt er forskning om foreldreløse sykdommer en taper. Å synke en seriøs investering av tid og energi i en potensiell behandling for en sykdom som bare kan selges til et begrenset marked, er ganske enkelt ikke verdt tiden. Noen myndigheter har anerkjent dette, og gitt finansieringsinsentiver til farmasøytiske selskaper som velger å forske på foreldreløse sykdommer, i håp om å tiltrekke seg mer interesse for å utvikle behandlinger for disse forholdene.
Årsaker som fokuserer på en spesifikk foreldreløs sykdom har også problemer med å skaffe finansiering, fordi de ikke er sterkt publisert. Noen veldedighetsorganisasjoner, som erkjenner dette, har gått sammen under den generelle paraplyen av sjelden sykdomsforskning, i stedet for å prøve å skaffe midler til en enkelt sykdom. Givere føler seg ofte mer komfortable å gi til en teppeorganisasjon som vil fordele finansieringen slik den ser passende enn å prøve å donere til en rekke årsaker. Disse organisasjonene kan også private sponsere utfordringer for å identifisere, behandle og potensielt forebygge eller kurere spesielle foreldreløse sykdommer.