Hva er fordeler og ulemper med genterapi for hemofili?
Å bruke genterapi for hemofili-behandling er på mange måter et lovende alternativ, men det har også noen ulemper. På proffsiden er hemofili en ideell genetisk lidelse å behandle på denne måten, da den oppstår på grunn av en enkelt genetisk defekt. Denne typen behandling kan betraktes som vellykket selv om det bare resulterer i minimale økninger i koagulasjonsfaktorer i blodet, da dette fremdeles er en enorm fordel for pasientene. På samme måte har resultater i kliniske studier med humane testpersoner vært inkonsekvente. Det er også fare for at pasientens kropp utvikler antistoffer mot de virale vektorene som brukes til å levere genetisk materiale til cellene.
En av de viktigste prosene ved genterapi for hemofili er måten sykdommen oppstår. Når det gjelder en genetisk lidelse, er den ganske enkel, forårsaket av en kjent genetisk defekt som begrenser kroppens evne til å generere koagulasjonsfaktorer i blodet. I motsetning til andre genetiske sykdommer som kan involvere mange defekter, er hemofili relativt enkelt å målrette for genterapi.
En annen grunn til at genterapi for hemofili er så lovende, er at selv minimal suksess fra inngrepet kan bety betydelig forbedring i livskvalitet for pasienter. I noen tester har terapien ført til en svak økning i koagulasjonsfaktorer i blodet, godt under normalt, men tiden det tok for individets blod å koagulere falt betydelig. Mennesker som ser slike forbedringer kan være i stand til å gå i lengre perioder uten supplerende infusjoner med koagulasjonsfaktor.
Genterapi for hemofili er ikke alle positive, da resultatene av behandlingen er ganske inkonsekvent. Det er gjort mange studier på dyr, ofte med gode resultater, men det har ikke blitt oversatt til lignende resultater hos mennesker. Ulike leveringsmetoder via forskjellige typer virale vektorer, så vel som varierende doser, har ført til blandede resultater, med en gjennomgående vellykket behandlingsmetode som fremdeles viser seg unnvikende.
Behandlingsmetoden er en annen ulempe når det gjelder genterapi for hemofili. For å få arvestoffet til cellene er det nødvendig å feste det til virus, som deretter injiseres i kroppen slik at de kan invadere disse cellene. I noen tilfeller kan dette utløse en immunrespons hos pasienten. Hans eller hennes kropp kan da produsere antistoffer som ødelegger virusene og stopper behandlingen.