Что такое генная терапия in vivo?

Генная терапия in vivo - это процесс, посредством которого изменяется генетическая структура клеток, чтобы создать терапевтический эффект, который предотвращает или лечит заболевания. Дефектный или отсутствующий наследственный материал - ДНК - в ядре клеток пациента изменяется или заменяется здоровыми генами. Специально модифицированные вирусы действуют как носители нового генетического материала, доставляя его к целевым клеткам или тканям пациента. Передача генетического материала происходит в теле пациента во время генной терапии in vivo.

Процесс генной терапии in vivo отличается от генной терапии ex vivo тем, что последняя процедура забирает клетки из организма пациента, вставляя гены и культивируя клетки в лаборатории, а не внутри тела пациента. Клетки, содержащие новую ДНК, позже повторно вводятся в необходимые ткани пациента. Латинский термин ex vivo означает «из жизни», а in vivo означает «в жизни». Для этого лечения обычно требуется извлечение и замена костного мозга пациента в двух отдельных операциях.

Носителями или векторами, доставляющими терапевтический генетический материал, являются ретровирусы, аденовирусы, вирусы герпеса и другие вирусы. Собственный генетический материал вирусов удаляется или инактивируется, что делает их безвредными и неспособными к передаче болезней. Генетический материал затем заменяется терапевтическими генами. Различные вирусы поражают разные клетки и ткани организма. Они доставляют новый генетический материал способом, подобным методу, используемому вирусами, вызывающими заболевания, когда они вводят гены в клетки-хозяева при передаче заболевания.

Доставка гена эффективна, только если нацелены делящиеся клетки. Для того чтобы терапевтические гены, доставляемые во время генной терапии in vivo, экспрессировались в ткани, они должны быть вставлены в клетки, которые подвергаются митозу, процессу деления клеток. Это позволяет новой ДНК распространяться по тканям пациента. После того, как вирус доставляет новую ДНК, он умирает или подвергается нападению со стороны иммунной системы.

Медицинские работники используют генную терапию для лечения различных видов рака, наследственных заболеваний, вызванных генетическим дефектом, вируса иммунодефицита человека (ВИЧ) и других заболеваний. Техника работает лучше всего с болезнями, которые вызваны единственными дефектными генами. Многие хронические заболевания вызваны множественными нарушениями генов и представляют большую проблему.

Исследования генной терапии in vivo направлены на совершенствование конкретных векторов для клеток-мишеней и тканей, повышение эффективности переноса генов, повышение последовательности доставки генов в точное место в последовательности ДНК пациента и исследование новых приложений для борьбы с заболеваниями для этой техники. В исследованиях также рассматриваются проблемы отторжения вставленной терапевтической ДНК и повышения долгосрочной эффективности переноса генов. Также были исследованы эффективные неинвазивные методы обнаружения экспрессии генов в тканях и клетках пациента после генной терапии in vivo.