Что такое терапевтический белок?

Организм человека использует различные вещества, чтобы выжить, расти и быть здоровым. Основной группой полезных веществ в биологии являются белки, и организм вырабатывает многие из них естественным путем. Ученые обнаружили, что при некоторых заболеваниях доставка белка с биологическим эффектом в организм может оказать благотворное влияние на пациента. Этот тип белкового лекарства называется терапевтическим белком. Большая часть терапевтического белка поступает из генетически модифицированных животных или микробных клеток.

Белки являются неотъемлемой частью нормальной функции человека. Существует много разных разновидностей, и все они выполняют определенные роли в организме. Ферменты, которые помогают организму превращать одно вещество в другое посредством химической реакции, представляют собой одну важную группу. Некоторые природные белки являются факторами крови и помогают ранам сгуститься, чтобы остановить кровопотерю. Инсулин является другим человеческим белком и играет важную роль в регуляции уровня сахара в крови.

Другие белки действуют как часть иммунной системы, и помогают предназначаться и убивать нежелательных захватчиков к телу. Некоторые типы белка являются сигнализаторами и способствуют определенному типу роста. Множество функций естественного набора человеческих белков позволяет ученым выбирать конкретные белки, исследовать точную работу белка и сопоставить эту работу с медицинскими условиями, где этот белок может способствовать здоровью.

Ученым удалось создать неприродные источники большого количества этих человеческих белков. Исторически человеческий белок присутствовал только в человеческих источниках или, возможно, у животных с подобными белками. Уровни терапевтического белка из природных источников, как правило, были низкими, отражая концентрацию белка в тканях организма. Одним из примеров был ранний тип терапевтического белка, называемого человеческим гормоном роста, который врачи извлекали из высушенных гипофизов мертвых людей, чтобы ввести его детям с проблемами роста.

Проблемы с поставками терапевтического белка закончились с появлением генной инженерии. Ученые могли идентифицировать ген человека, который содержал инструкции для определенного белка. Затем они поместили этот ген в клетку животного, животного или микробную клетку и подождали, пока новый организм произведет необходимый белок.

Примером этих производственных систем на животных является свинья с генной инженерией, которая экспрессирует белок свертывания крови в своем молоке, который затем ученые могут извлечь и очистить. Клеточная культура является распространенным методом производства. В этой ситуации отдельные клетки содержат необходимый человеческий ген и растут независимо друг от друга, но экспрессируют терапевтический белок в контейнере, который содержит клетки. Клетки в клеточной культуре могут быть человеческими, животными или микробными.

Терапевтические белки действуют, когда они доставляются внутрь тела, например, посредством инъекции. Организм распознает белок как функциональный и реагирует так, как если бы белок был естественным. Заболевания, которые можно контролировать с помощью терапевтических белковых препаратов, включают определенные виды анемии, специфические формы диабета и гемофилию. Терапевтический белок также может быть полезен в области лечения рака, муковисцидоза и сердечных заболеваний.