บริษัท ยาขนาดใหญ่เกือบทุกแห่งมีแผนกวิจัยและพัฒนาด้านเภสัชกรรม นอกจากนี้ห้องปฏิบัติการส่วนตัวยังมีงานวิจัยและพัฒนาเภสัชภัณฑ์อย่างสม่ำเสมอ เป้าหมายของการวิจัยประเภทนี้คือการพัฒนาวิธีการรักษาแบบใหม่และมีประสิทธิภาพมากขึ้นสำหรับอาการเจ็บป่วยต่าง ๆ
ในขณะที่มันเป็นความจริงว่ามีการรักษาที่มีประสิทธิภาพสำหรับการเจ็บป่วยจำนวนมาก แต่นี่ไม่ใช่กรณีที่มีทุกเงื่อนไข บางคนต้องทนทุกข์ทรมานจากโรคที่ไม่มีทางเลือกในการรักษา ดังนั้นคนเหล่านี้จะต้องปฏิบัติตามยาเสพติดประจำที่อาจไม่เป็นประโยชน์ ผ่านการวิจัยและพัฒนาด้านยาความเจ็บป่วยเหล่านี้อาจมีการรักษาในอนาคต นอกจากนี้ บริษัท ยาบางแห่งยังทำงานเพื่อสร้างยาที่ดีกว่าที่มีอยู่แล้ว
บ่อยครั้งที่การวิจัยและพัฒนายานำไปสู่การคิดค้นทางวิทยาศาสตร์ที่อาจหมายถึงการกำจัดความเจ็บป่วย ในขณะนี้เป็นของหายากโดยไม่ต้องวิจัยและพัฒนายารักษาจะไม่หาย ห้องปฏิบัติการแต่ละแห่งทำงานเพื่อปรับปรุงการรักษาด้วยยาที่มีอยู่ให้สมบูรณ์รวมถึงการรักษาโรคที่รักษาไม่หาย
โรคบางชนิดที่ได้รับการศึกษาโดยห้องปฏิบัติการเกือบทุกแห่งรวมถึงโรคมะเร็งเบาหวานและโรคหลอดเลือดหัวใจ โดยการทำงานเพื่อรักษาหรือรักษาโรคเหล่านี้ผู้ที่ทุกข์ทรมานจากโรคเหล่านี้อาจจะสามารถอยู่ได้อีกต่อไป มีการพัฒนายาใหม่ทุกวันทั่วโลก เมื่อยาที่ได้รับการพัฒนาดีขึ้นแทนที่ยาที่มีอยู่นักวิทยาศาสตร์เข้ามาใกล้เพื่อค้นหาวิธีการรักษาหรือให้การรักษาโรคที่ดูเหมือนจะรักษาไม่ได้ ภายในสหรัฐอเมริกามีการลงทุนหลายพันล้านดอลลาร์ในการวิจัยและพัฒนายาเป็นประจำทุกปี
มีการทดสอบปริมาณสารทางดาราศาสตร์สำหรับการใช้งานของมนุษย์อย่างสม่ำเสมอ จากสารทั้งหมดที่ทดสอบมีเพียงเศษเสี้ยวเล็ก ๆ เท่านั้นที่ถือว่าปลอดภัยสำหรับการใช้งานของมนุษย์ ดังนั้นจำนวนเงินที่ต้องใช้ในการผลิตยาใหม่จึงมีมากมาย มีเพียง บริษัท ยารายใหญ่เท่านั้นที่สามารถทดสอบสารใหม่เพื่อการเจ็บป่วยที่หลากหลาย นี่คือเหตุผลที่ห้องปฏิบัติการขนาดเล็กมุ่งเน้นที่ความเจ็บป่วยเพียงหนึ่งหรือสองอย่างเท่านั้น
การวิจัยและพัฒนายามีความสำคัญแม้ว่าจะมีข้อโต้แย้งรอบ ๆ การวิจัยที่ดำเนินการโดย บริษัท ขนาดใหญ่ บางคนอ้างว่าผลลัพธ์ที่ได้จาก บริษัท ยาขนาดใหญ่อาจจะลำเอียง การให้เหตุผลแบบนี้มีพื้นฐานมาจากความจริงที่ว่า บริษัท ยาผลิตขายและกำไรจากการใช้ยา ดังนั้นจึงเป็นไปเพื่อประโยชน์ที่ดีที่สุดของ บริษัท เหล่านี้ในการอ้างว่ายาของพวกเขาทำงานได้ดีกว่า บริษัท อื่น อย่างไรก็ตาม บริษัท ที่มีปัญหาเหล่านี้ส่วนใหญ่จะโต้แย้งการเรียกร้องประเภทนี้
