การวิจัยทางการแพทย์มีความสำคัญต่อการเรียนรู้วิธีการระบุป้องกันและรักษาโรคต่าง ๆ ในความเป็นจริงความรู้ที่ได้รับจากการศึกษาวิจัยทางชีวการแพทย์ที่ดำเนินการในช่วง 100 ปีที่ผ่านมาเป็นการปรับปรุงสุขภาพของมนุษย์และอายุขัยที่ยืนยาวขึ้น นอกจากนี้ความก้าวหน้าที่เกิดขึ้นในวิธีการวิจัยยังช่วยยกระดับการแพทย์ทดลองซึ่งนำไปสู่การค้นพบยาใหม่และมาตรการป้องกัน อย่างไรก็ตามมีการวิจัยทางการแพทย์หลายประเภทที่แตกต่างกันและแต่ละชุดมีมาตรฐานจริยธรรมและโปรโตคอลเฉพาะ
จากมุมมองที่กว้างมีสองประเภทหลักของการวิจัยทางการแพทย์ที่ทำหน้าที่เป็นขั้นตอนร่มสำหรับการวิจัยประเภทที่เฉพาะเจาะจงมากขึ้น ระยะแรกเรียกว่าการวิจัยทางคลินิกก่อนมีวัตถุประสงค์เพื่อสร้างบทสรุปความปลอดภัยที่เกี่ยวข้องกับผลิตภัณฑ์สุขภาพหรือยาก่อนที่จะถูกทดสอบกับมนุษย์ ขั้นตอนต่อไปคือการวิจัยทางคลินิกซึ่งประกอบด้วยการทดลองทางคลินิกเพื่อสังเกตความปลอดภัยโดยรวมของผลิตภัณฑ์หรือยาในมนุษย์รวมถึงประสิทธิภาพ นอกจากนี้การวิจัยทางการแพทย์ทางคลินิกส่วนใหญ่จะใช้การเปรียบเทียบและขับเคลื่อนโดยการวิเคราะห์ผลลัพธ์ที่ริเริ่มโดยผลิตภัณฑ์หรือยาเมื่อเทียบกับยาหลอก
การทดลองทางคลินิกสามารถแบ่งตามประเภทหรือเฟสซึ่งกำหนดโดยขนาดการสุ่มตัวอย่างและระยะเวลาของการวิจัยทางการแพทย์ ยกตัวอย่างเช่นการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1 มักจะเกี่ยวข้องกับมนุษย์น้อยกว่า 100 คนและใช้เวลานานถึง 12 เดือนในขณะที่การทดลองทางคลินิกระยะที่สองอาจรวมถึงหลายร้อยคนและนานถึง 24 เดือน ในที่สุดการทดลองทางคลินิกระยะที่ III สามารถมีส่วนร่วมนับร้อยหรือหลายพันคนและใช้เวลานานถึงสี่ปี การวิจัยทางการแพทย์ที่เกินจำนวนอาสาสมัครและระยะเวลาการศึกษาจะเรียกว่าการศึกษาเชิงสังเกต ตัวอย่างสำคัญของงานชิ้นนี้คือ Framingham Heart Study ซึ่งติดตามผู้ชายและผู้หญิงมากกว่า 5,000 คนตั้งแต่ปี 1948
การวิจัยทางการแพทย์ประเภทอื่น ๆ มีเป้าหมายเฉพาะประเด็นที่เกี่ยวข้องกับสุขภาพ ตัวอย่างเช่นการศึกษาเชิงป้องกันพยายามป้องกันการเจ็บป่วยโดยการตรวจสอบบทบาทของการดำเนินชีวิตในความเสี่ยงของการพัฒนาโรคบางอย่างเช่นโรคหัวใจมะเร็งและเบาหวาน เมื่อพิจารณาแล้วว่ารูปแบบการดำเนินชีวิตหรือพฤติกรรมเป็นปัจจัยเสี่ยงที่มีส่วนทำให้เกิดการศึกษาวิจัยเชิงแทรกแซงเพื่อค้นหาวิธีการที่นิสัยเชิงบวกมากขึ้นอาจช่วยลดความเสี่ยงนี้ บางครั้งรูปแบบความเสี่ยงเกิดขึ้นในกลุ่มจริยธรรมที่แตกต่างกันหรือประชากรในภูมิภาคซึ่งมีการระบุโดยการศึกษาทางระบาดวิทยา
แน่นอนว่าการศึกษาวิจัยทางการแพทย์เกิดขึ้นทั่วโลก แต่ได้รับการควบคุมโดยรัฐบาลท้องถิ่นของศูนย์วิจัยหรือมหาวิทยาลัย ในสหรัฐอเมริกาสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาทำหน้าที่ติดตามแนวทางและขั้นตอนการวิจัย ในประเทศญี่ปุ่นหน่วยงานกำกับดูแลคือกระทรวงสาธารณสุข ในยุโรปส่วนใหญ่การวิจัยทางการแพทย์ได้รับการควบคุมโดย European Medicines Agency
