ประสิทธิผลของเคมีบำบัดสำหรับโรคมะเร็งเป็นปัญหาที่ถกเถียงกันมานานในวงการแพทย์ บางคนใช้ประสิทธิภาพในการรักษาด้วยเคมีบำบัดเพียง 2 เปอร์เซ็นต์ถึง 4 เปอร์เซ็นต์ บางคนบอกว่าผลของการใช้เคมีบำบัดสำหรับโรคมะเร็งนั้นสูงขึ้นมาก ในกรณีส่วนใหญ่สิ่งเดียวที่ทั้งสองฝ่ายเห็นพ้องกันคือประสิทธิภาพของเคมีบำบัดนั้นขึ้นอยู่กับระยะและประเภทของมะเร็งที่ผู้ป่วยมีอยู่
เพื่อให้เข้าใจว่าการใช้เคมีบำบัดสำหรับโรคมะเร็งนั้นมีประสิทธิภาพได้อย่างไรชุมชนทางการแพทย์อาจใช้การวัดที่แตกต่างกันจำนวนหนึ่ง หนึ่งที่พบมากที่สุดคืออัตราการรอดตายห้าปีหลังจากการวินิจฉัย ในงานวิจัยชิ้นหนึ่งที่ตีพิมพ์ในวารสารชื่อ Clinical Oncology เกือบ 38 เปอร์เซ็นต์ของผู้ที่เป็นมะเร็งอัณฑะและมากกว่า 40 เปอร์เซ็นต์ของผู้ที่เป็นโรค Hodgkin รอดชีวิตมาได้ห้าปีเนื่องจากการรักษาด้วยเคมีบำบัด
ผลลัพธ์อื่น ๆ ในการสำรวจยังไม่เป็นที่น่าพอใจ ตัวอย่างเช่นมีเพียงร้อยละ 2 ของผู้ที่เป็นมะเร็งปอดรอดชีวิตมาได้ถึงห้าปีอันเป็นผลมาจากเคมีบำบัด นั่นไม่ได้หมายความว่าเคมีบำบัดสำหรับมะเร็งไม่สามารถยืดอายุได้ แม้จะเป็นมะเร็งปอดระยะสุดท้ายผู้ที่ไม่ได้ใช้ยาก็มีอัตราการรอดชีวิตสี่เดือนเทียบกับ 16 ถึง 20 เดือนสำหรับผู้ที่ได้รับเคมีบำบัด อย่างไรก็ตามหลังจากช่วงระยะเวลาหนึ่งผู้ที่ทานเคมีบำบัดสำหรับโรคมะเร็งมักจะพัฒนาความต้านทานต่อยาเสพติด
ในบางกรณีถึงแม้จะไม่มีประสิทธิภาพในบางประเภทการรักษาด้วยเคมีบำบัดสำหรับโรคมะเร็งอาจเป็นทางเลือกเดียวเท่านั้น ตัวเลือกการรักษาอื่น ๆ เช่นการฉายรังสีจะรักษาเฉพาะเซลล์ในส่วนที่เฉพาะเจาะจงของร่างกาย หากมะเร็งแพร่กระจายไปแล้วเคมีบำบัดซึ่งสามารถไปถึงเซลล์ในทุกส่วนของร่างกายกลายเป็นแนวทางการรักษาที่มีความเป็นไปได้มากกว่า ยาเคมีบำบัดบางชนิดอาจมีประสิทธิภาพมากกว่าในการรักษามะเร็งในบางส่วนของร่างกาย แต่โดยทั่วไปแล้วจะมีการสั่งยาชนิดทั่วไปมากกว่า
สิ่งหนึ่งที่ฝ่ายตรงข้ามของการใช้เคมีบำบัดสำหรับโรคมะเร็งมักจะชี้ให้เห็นว่าเคมีบำบัดอาจได้รับเครดิตสำหรับการรักษาสิ่งต่าง ๆ เช่นโรค Hodgkin แต่มันอาจนำไปสู่โรคมะเร็งชนิดอื่น การศึกษาบางชิ้นพบว่ามีมะเร็งชนิดอื่นเพิ่มขึ้นอย่างมากในผู้ป่วยที่เป็นโรค Hodgkin และได้รับเคมีบำบัดเมื่อเทียบกับผู้ที่เลือกวิธีการรักษาแบบอื่น เคมีบำบัดอาจมีบทบาทในการก่อมะเร็งในผู้ป่วยบางราย
ปัจจัยหนึ่งที่สำคัญที่อาจ จำกัด ประสิทธิภาพของเคมีบำบัดสำหรับโรคมะเร็งคือแพทย์พยายามกำหนดปริมาณที่อนุญาตให้มีการปรับปรุงคุณภาพชีวิตอย่างน้อยที่สุด ยาเคมีบำบัดเป็นยาที่ฆ่าเซลล์โดยไม่ตั้งใจซึ่งสามารถนำไปสู่การเกิดผลข้างเคียงมากมายเช่นคลื่นไส้อ่อนเพลียและผมร่วง หากได้รับในปริมาณที่เพียงพออย่างมีนัยสำคัญยาเสพติดตัวเองสามารถเป็นอันตรายถึงชีวิต ดังนั้นแพทย์จึงมีข้อ จำกัด เรื่องปริมาณที่สามารถสั่งจ่ายได้
