ยีนบำบัดเวกเตอร์คืออะไร?

เวกเตอร์ยีนบำบัดหรือที่เรียกว่าเวกเตอร์การถ่ายโอนยีนหรือเวกเตอร์ไวรัสเป็นกลไกที่ยีนที่มีสุขภาพถูกแทรกลงในกรดปกติของบุคคล deoxyribonucleic (DNA) สาระ โดยปกติแล้วเวกเตอร์การบำบัดด้วยยีนเป็นไวรัสที่ได้รับการดัดแปลงให้มียีนของมนุษย์ ในปี 2011 วิทยาศาสตร์ของการบำบัดด้วยยีนยังอยู่ในช่วงเริ่มต้นแม้ว่าแพทย์หลายคนหวังว่าวันหนึ่งอาจจะสามารถแก้ไขเงื่อนไขทางพันธุกรรมที่หลากหลายได้

มีไวรัสหลายชนิดที่ใช้ในการรักษาด้วยยีน บางประเภทที่พบบ่อย ได้แก่ ไวรัสที่เกี่ยวข้องกับ adeno, ไวรัสเริม, ไวรัส retroviruses และ adenoviruses ไวรัสแต่ละชนิดเหล่านี้มีผลต่อเซลล์ประเภทต่าง ๆ ซึ่งหมายความว่าพวกเขาใช้ในการบำบัดด้วยยีนเพื่อกำหนดเป้าหมายความผิดปกติต่าง ๆ ยกตัวอย่างเช่นไวรัสที่เกี่ยวข้องกับ Adeno ได้รับการออกแบบให้เชื่อมต่อกับโครโมโซม 19 ในขณะที่ไวรัสเริมจะเป็นเซลล์ประสาทเดี่ยว

ไวรัสที่ได้รับการดัดแปลงให้เป็นพาหะของยีนบำบัดนั้นไม่ใช่ไวรัสรุ่นเดียวกันที่ก่อให้เกิดอันตรายต่อมนุษย์ สารพันธุกรรมในไวรัสที่ถูกดัดแปลงเหล่านี้ได้ถูกแทนที่ด้วยยีนของมนุษย์ที่มีสุขภาพดีซึ่งสามารถรักษาโรคได้ ไวรัสเริมแบบง่าย ๆ ที่ใช้ในการรักษาด้วยยีนไม่สามารถทำให้เกิดโรคเริมได้เนื่องจากสารพันธุกรรมที่ทำให้เกิดโรคเริมถูกลบออกจากไวรัส

ไวรัสทั้งหมดที่ใช้เป็นพาหะของยีนบำบัดจะต้องสามารถทำซ้ำ DNA และไม่ใช่แค่ ribonucleic acid (RNA) เพราะ RNA ไม่สามารถใช้แทนส่วนที่เสียหายของ DNA มนุษย์ได้ นอกเหนือจากไวรัสแล้วยังมีวิธีอื่นอีกสองสามวิธีที่แพทย์สามารถแทรก DNA เพื่อสุขภาพลงในเซลล์ของผู้ป่วย การบำบัดด้วยยีนแบบเวกเตอร์ที่ไม่ใช่ไวรัสชนิดหนึ่งคือไขมันหรือไขมัน ไขมันเข้าสู่เซลล์เป้าหมายซึ่งจะปล่อย DNA ที่มีสุขภาพดีเพื่อรักษาความผิดปกติ นอกจากนี้ยังเป็นไปได้ที่จะแนบ DNA เพื่อสุขภาพเข้ากับโมเลกุลอื่นที่ปกติจะเข้าสู่เซลล์เป้าหมาย

ในขณะที่มันเป็นไปได้ที่จะแทรก DNA ที่ดีต่อสุขภาพลงในเซลล์เป้าหมายโดยตรง แต่วิธีนี้ไม่สามารถนำไปใช้ได้จริงเหมือนกับการใช้ไวรัสในการบำบัดด้วยยีน การแทรก DNA ลงในเซลล์เป้าหมายโดยตรงนั้นจำเป็นต้องใช้ DNA เป็นจำนวนมากเพราะ DNA ที่มีสุขภาพดีจะไม่ถูกจำลองแบบในช่วงวงจรชีวิตของไวรัสที่ถูกดัดแปลง นอกจากนี้เซลล์บางประเภทเท่านั้นที่สามารถรับ DNA ผ่านการใช้โมเลกุลหรือไขมัน