สิ่งมีชีวิตทุกชนิดมียีน ยีนเป็นหน่วยที่ตั้งอยู่ภายใน DNA ที่บอกว่าโปรตีนใดที่สิ่งมีชีวิตต้องการทำงาน ยีนยังกำหนดลักษณะทางพันธุกรรมที่ส่งผ่านไปยังลูกหลานจากรุ่นสู่รุ่น ยีนบำบัดอธิบายขั้นตอนการแพทย์ที่ยีนถูกเพิ่มเข้าไปในเซลล์ของแต่ละบุคคล, ยีนที่มีการเปลี่ยนแปลงหรือในยีนที่จะถูกนำออกมา การใช้ยีนบำบัดที่พบมากที่สุด ได้แก่ การรักษาโรคและไวรัสที่อาจทำให้เกิดปัญหาสุขภาพที่ร้ายแรง
เมื่อการใช้ยีนบำบัดมีความหมายเฉพาะกับบุคคลบางคนการบำบัดนั้นเรียกว่าการบำบัดด้วยยีน "โซมาติก" การใช้ยีนบำบัดเพื่อส่งผลกระทบต่อลูกหลานของบุคคลที่ได้รับการรักษานั้นเรียกว่าการบำบัดด้วยยีน การบำบัดทั้งสองชนิดนั้นได้รับการควบคุมอย่างเข้มงวดในหลายประเทศทั่วโลกและมักจะเกิดขึ้นเฉพาะในสภาพแวดล้อมการวิจัยเท่านั้น อย่างไรก็ตามผู้เสนอการบำบัดด้วยยีนแสดงให้เห็นว่ามีการใช้งานที่ไม่ จำกัด สำหรับการบำบัดด้วยยีน
หนึ่งในการใช้ยีนบำบัดที่พบมากที่สุดคือการนำยีนที่ดีต่อสุขภาพเข้าสู่เซลล์ของสิ่งมีชีวิตเพื่อแทนที่ยีนที่รู้ว่ารับผิดชอบต่อโรคหรือภาวะแทรกซ้อนด้านสุขภาพอื่น ๆ วิธีการทั่วไปของการบำบัดด้วยยีนชนิดนี้เกี่ยวข้องกับการใช้ไวรัสเพื่อกระจายยีนที่มีสุขภาพดีไปทั่วร่างกายของอาสาสมัคร ไวรัสสามารถแพร่กระจายยีนของตัวเองไปทั่วเซลล์ของสิ่งมีชีวิต ผู้เชี่ยวชาญด้านยีนบำบัดสามารถปลูกถ่ายยีนที่มีสุขภาพดีของพวกเขาลงในไวรัสได้ซึ่งทำให้ไวรัสสามารถแพร่กระจายยีนที่มีสุขภาพดีไปทั่วสิ่งมีชีวิตที่เป็นโรค ไวรัสที่ใช้ในการบำบัดชนิดนี้เรียกว่าเวกเตอร์
อีกวิธีหนึ่งที่ใช้กันโดยทั่วไปของการรักษาด้วยยีนคือการหยุดการถ่ายทอดทางพันธุกรรมของการเกิดข้อบกพร่องและโรคทางพันธุกรรม ในวิธีการเหล่านี้สเปิร์มหรือไข่ในแต่ละบุคคลจะถูกปรับเปลี่ยนผ่านการฉีดดีเอ็นเอ สังคมหลายแห่งมีข้อ จำกัด ในการบำบัดยีนประเภทนี้เนื่องจากความกังวลด้านจริยธรรม
ในขณะที่มีงานวิจัยค่อนข้างน้อยและมีการทดลองจำนวนหนึ่งเกี่ยวกับวิธีการรักษาโรคความผิดปกติและโรคผ่านการรักษาด้วยยีน แต่ก็ไม่ได้ใช้กันทั่วไปในศูนย์สุขภาพส่วนใหญ่ การใช้ยีนบำบัดเชิงทดลองที่ใช้กันทั่วไป ได้แก่ การรักษาโรคหัวใจและเอชไอวี / เอดส์ การบำบัดชนิดนี้ยังใช้เพื่อเพิ่มประสิทธิภาพของเซลล์ที่ทำลายเซลล์มะเร็งและอาจถูกใช้เพื่อทำให้เซลล์มะเร็งกลายเป็นเซลล์ปกติหรือเซลล์ที่มีสุขภาพดี ในหลายกรณีการใช้ยีนบำบัดเพื่อใช้ยีนของแบคทีเรียและไวรัสเป็นวัคซีน
