การใช้ยีนบำบัดสำหรับการรักษาโรคฮีโมฟีเลียเป็นทางเลือกที่มีแนวโน้มในหลาย ๆ ทาง แต่ก็มีข้อเสียอยู่บ้าง ในด้านของอาชีพฮีโมฟีเลียเป็นโรคทางพันธุกรรมในอุดมคติที่จะรักษาในแบบนี้เนื่องจากมันเกิดขึ้นเนื่องจากข้อบกพร่องทางพันธุกรรมเพียงอย่างเดียว การรักษาแบบนี้ถือว่าประสบความสำเร็จแม้ว่าจะส่งผลให้เกิดปัจจัยการแข็งตัวของเลือดเพิ่มขึ้นเพียงเล็กน้อย แต่ก็ยังเป็นประโยชน์อย่างมากต่อผู้ป่วย ในทางกลับกันผลลัพธ์ในการทดลองทางคลินิกกับวิชาทดสอบของมนุษย์นั้นไม่สอดคล้องกัน นอกจากนี้ยังมีความเสี่ยงที่ร่างกายของผู้ป่วยจะพัฒนาแอนติบอดีไปยังพาหะของไวรัสที่ใช้ส่งสารพันธุกรรมไปยังเซลล์
หนึ่งในข้อดีหลักของการรักษาด้วยยีนสำหรับฮีโมฟีเลียคือวิธีการเกิดโรค ในแง่ของความผิดปกติทางพันธุกรรมมันค่อนข้างง่ายที่เกิดจากข้อบกพร่องทางพันธุกรรมที่รู้จักที่ จำกัด ความสามารถของร่างกายในการสร้างปัจจัยการแข็งตัวในเลือด ซึ่งแตกต่างจากโรคทางพันธุกรรมอื่น ๆ ที่อาจมีข้อบกพร่องมากมายฮีโมฟีเลียนั้นค่อนข้างง่ายต่อการรักษาด้วยยีน
อีกเหตุผลหนึ่งที่การบำบัดด้วยยีนสำหรับฮีโมฟีเลียมีแนวโน้มอย่างยิ่งก็คือแม้ความสำเร็จเพียงเล็กน้อยจากขั้นตอนนี้อาจหมายถึงการพัฒนาคุณภาพชีวิตที่สำคัญสำหรับผู้ป่วย ในการทดสอบบางอย่างการบำบัดรักษาได้นำไปสู่การเพิ่มขึ้นของปัจจัยการแข็งตัวของเลือดในเลือดต่ำกว่าปกติ แต่เวลาที่ใช้ในการจับตัวเป็นลิ่มในเลือดลดลงอย่างมีนัยสำคัญ ผู้ที่เห็นการปรับปรุงดังกล่าวอาจสามารถใช้เวลานานโดยไม่มีการเสริมปัจจัยการเกาะเป็นก้อน
การรักษาด้วยยีนสำหรับฮีโมฟีเลียนั้นไม่ได้เป็นผลบวกทั้งหมดเนื่องจากผลลัพธ์ของการรักษาค่อนข้างไม่สอดคล้องกัน มีการศึกษาหลายเรื่องเกี่ยวกับสัตว์บ่อยครั้งที่ได้ผลลัพธ์ที่ดี แต่ไม่ได้แปลว่าเป็นผลลัพธ์ที่คล้ายกันในมนุษย์ วิธีการส่งมอบที่แตกต่างกันผ่านทางพาหะนำเชื้อไวรัสชนิดต่าง ๆ รวมถึงปริมาณที่แตกต่างกันนำไปสู่ผลลัพธ์ที่หลากหลายด้วยวิธีการรักษาที่ประสบความสำเร็จอย่างต่อเนื่องยังคงพิสูจน์ได้ว่าเข้าใจยาก
วิธีการรักษาเป็นอีกวิธีหนึ่งที่เกี่ยวข้องกับการรักษาด้วยยีนสำหรับฮีโมฟีเลีย เพื่อให้ได้สารพันธุกรรมเข้าสู่เซลล์จำเป็นที่จะต้องแนบกับไวรัสซึ่งจะถูกฉีดเข้าสู่ร่างกายเพื่อให้สามารถบุกรุกเซลล์เหล่านั้นได้ ในบางกรณีสิ่งนี้สามารถกระตุ้นการตอบสนองของระบบภูมิคุ้มกันในผู้ป่วย ร่างกายของเขาหรือเธออาจผลิตแอนติบอดีที่ทำลายไวรัสและหยุดการรักษาไม่ให้เกิดขึ้น
