ยีนบำบัดเส้นจมูกคืออะไร?

ยีนบำบัดบรรทัดเชื้อโรคเป็นรูปแบบของการรักษาโรคที่มีการเปลี่ยนแปลงทางพันธุกรรมที่ทำในบรรทัดเชื้อโรคหรือระยะก่อนตัวอ่อนเพื่อสเปิร์มหรือเซลล์ไข่ นี่เป็นสิ่งที่ตรงกันข้ามกับวิธีโซมาติกแบบดั้งเดิมที่ความพยายามในการรักษาโรคจะทำในระดับพันธุกรรมในสิ่งมีชีวิตที่เติบโตเต็มที่ แม้ว่าการบำบัดด้วยยีนสายพันธุ์เชื้อโรคเป็นการรักษาที่มีประสิทธิภาพมากขึ้น แต่ก็ยังมีข้อกังวลด้านจริยธรรมและความขัดแย้งทางสังคมที่หลากหลาย

การบำบัดด้วยยีนโซมาติกได้รับการฝึกฝนมาตั้งแต่ต้นปี 1990 ด้วยประสิทธิภาพที่ จำกัด มาก ในการบำบัดด้วยยีนโซมาติกยีนที่ทำงานผิดปกติจะถูกแทนที่หรือปรับปรุงพันธุกรรมในผู้ป่วยโดยมีเป้าหมายในการรักษายีนเป้าหมาย การรักษาเหล่านี้มักพิสูจน์แล้วว่าไม่มีประสิทธิภาพหรือชั่วคราว ข้อได้เปรียบพื้นฐานสำหรับการบำบัดด้วยยีนสายพันธุ์เชื้อโรคคือการเปลี่ยนแปลงทางพันธุกรรมถูกส่งต่อไปยังตัวอ่อนซึ่งเป็นส่วนที่ถาวรและเป็นธรรมชาติของการพัฒนา การเปลี่ยนแปลงทางพันธุกรรมดังกล่าวกลับไม่ได้และพวกเขาสามารถส่งผ่านไปยังลูกหลานของเขาหรือเธอ

การบำบัดด้วยยีนทั้งสองรูปแบบโดยทั่วไปใช้วิธีการพิสูจน์แบบเดียวกันหรือเวกเตอร์เพื่อแทรกคำแนะนำทางพันธุกรรมใหม่เข้าไปในเซลล์ ไวรัสซึ่งไม่เป็นอันตรายต่อร่างกายนั้นถูกใช้เป็นกลไกการขนส่ง ส่วนหนึ่งของโครงสร้างทางพันธุกรรมของพวกมันได้รับการปรับเปลี่ยนเพื่อส่งยีนที่ต้องการและพวกมันจะถูกแทรกเข้าไปในโฮสต์ที่พวกมันรวม DNA ของพวกมันเข้ากับโครงสร้างเซลล์ของ DNA ของเซลล์โฮสต์ พวกเขาทำซ้ำพร้อมกับเซลล์ของโฮสต์จึงแพร่กระจายยีนที่เปลี่ยนแปลงไปทั่วร่างกาย

ในกรณีที่การบำบัดด้วยร่างกายไม่ประสบความสำเร็จก็คือการที่ร่างกายนำสารพันธุกรรมใหม่นี้ไปใช้ บ่อยครั้งที่มีการตอบสนองของภูมิคุ้มกันผลข้างเคียงจากการปรากฏตัวของไวรัสและความเสียหายต่อเซลล์ที่สามารถนำไปสู่การกลายพันธุ์และมะเร็ง เช่นกันโรคหลายชนิดมักเป็นผลมาจากความอ่อนแอทางพันธุกรรมหลายประการที่ไม่สามารถรักษาได้ด้วยการแก้ไขยีนเพียงยีนเดียว การบำบัดด้วยยีนสายพันธุ์เชื้อโรคจะขจัดปัญหาเหล่านี้ส่วนใหญ่ไปพร้อมกับสร้างสิ่งใหม่ขึ้นมาเอง

การรักษาที่ประสบความสำเร็จด้วยการบำบัดด้วยยีนสายพันธุ์เชื้อโรคมีแนวโน้มว่าจะไม่มีการตอบสนองของภูมิคุ้มกันเลย นอกจากนี้มันง่ายกว่าที่จะทำการดัดแปลงเซลล์อสุจิหรือเซลล์ไข่มากกว่าที่จะพยายามรักษาความผิดปกติทางพันธุกรรมที่ซับซ้อนและเป็นที่ยอมรับในผู้ใหญ่ ในทางตรงกันข้ามการบำบัดด้วยยีนสายพันธุ์เชื้อโรคหากมีข้อบกพร่องอาจเป็นอันตรายต่อตัวอ่อนมากกว่าผู้ใหญ่ทำให้เกิดความผิดปกติหรือตาย

ปัญหาด้านจริยธรรมเกิดขึ้นเช่นกันหากเป็นไปได้ที่จะใช้การบำบัดด้วยยีนสายพันธุ์เชื้อโรคในการปรับเปลี่ยนลักษณะพื้นฐานของบุคคล การเปลี่ยนแปลงดังกล่าวสามารถเกิดขึ้นได้ในเพศความสูงสติปัญญาสีผิวและอื่น ๆ ในระดับที่ใหญ่กว่านี้อาจกลายเป็นโปรแกรมสุพันธุศาสตร์การจัดการประชากรทั้งหมดเพื่อกำจัดลักษณะที่ไม่พึงประสงค์