ร่างกายมนุษย์ใช้สารต่าง ๆ เพื่อมีชีวิตเติบโตและมีสุขภาพดี สารสำคัญที่มีประโยชน์ในชีววิทยาคือโปรตีนและร่างกายสร้างสิ่งเหล่านี้ตามธรรมชาติ นักวิทยาศาสตร์ค้นพบว่าสำหรับโรคบางโรคการส่งมอบโปรตีนที่มีฤทธิ์ทางชีวภาพเข้าสู่ร่างกายอาจส่งผลดีต่อผู้ป่วย ยาโปรตีนชนิดนี้เรียกว่าโปรตีนบำบัด โปรตีนบำบัดส่วนใหญ่มาจากสัตว์ดัดแปลงพันธุกรรมหรือเซลล์จุลินทรีย์
โปรตีนเป็นส่วนสำคัญของการทำงานปกติของมนุษย์ มีหลายสายพันธุ์ที่แตกต่างกันและพวกเขาทั้งหมดทำหน้าที่เฉพาะในร่างกาย เอนไซม์ซึ่งช่วยให้ร่างกายเปลี่ยนสารหนึ่งเป็นอีกสารผ่านปฏิกิริยาทางเคมีเป็นกลุ่มที่สำคัญอย่างหนึ่ง โปรตีนจากธรรมชาติบางชนิดเป็นปัจจัยเลือดและช่วยให้แผลเกาะเป็นก้อนเพื่อการสูญเสียเลือด อินซูลินเป็นโปรตีนของมนุษย์อีกชนิดหนึ่งและมีบทบาทสำคัญในการควบคุมระดับน้ำตาลในเลือด
โปรตีนชนิดอื่นทำหน้าที่เป็นส่วนหนึ่งของระบบภูมิคุ้มกันและช่วยให้เป้าหมายและฆ่าผู้บุกรุกที่ไม่ต้องการเข้าสู่ร่างกาย โปรตีนบางชนิดเป็นตัวส่งสัญญาณและส่งเสริมการเติบโตเฉพาะประเภท หน้าที่มากมายของโปรตีนธรรมชาติของมนุษย์ช่วยให้นักวิทยาศาสตร์สามารถเลือกโปรตีนที่เฉพาะเจาะจงวิจัยงานที่แน่นอนที่โปรตีนทำและจับคู่งานนี้กับเงื่อนไขทางการแพทย์ซึ่งโปรตีนนั้นอาจส่งเสริมสุขภาพ
นักวิทยาศาสตร์สามารถสร้างแหล่งที่มาที่ไม่เป็นธรรมชาติของโปรตีนมนุษย์จำนวนมากเหล่านี้ ในอดีตโปรตีนของมนุษย์มีอยู่ในแหล่งมนุษย์เท่านั้นหรืออาจมาจากสัตว์ที่มีโปรตีนที่คล้ายกัน ระดับโปรตีนบำบัดจากแหล่งธรรมชาติโดยทั่วไปอยู่ในระดับต่ำซึ่งสะท้อนถึงความเข้มข้นของโปรตีนในเนื้อเยื่อของร่างกาย ตัวอย่างหนึ่งคือโปรตีนบำบัดชนิดแรกที่เรียกว่าฮอร์โมนการเจริญเติบโตของมนุษย์ซึ่งแพทย์สกัดจากต่อมใต้สมองแห้งของคนตายเพื่อฉีดเข้าไปในเด็กที่มีปัญหาการเจริญเติบโต
การจัดหาปัญหาเกี่ยวกับโปรตีนในการรักษาก็สิ้นสุดลงด้วยการกำเนิดของพันธุวิศวกรรม นักวิทยาศาสตร์สามารถระบุยีนในมนุษย์ที่มีคำแนะนำสำหรับโปรตีนที่เฉพาะเจาะจง จากนั้นพวกเขาวางยีนนั้นลงในสัตว์เซลล์สัตว์หรือเซลล์จุลินทรีย์และรอสิ่งมีชีวิตใหม่เพื่อผลิตโปรตีนที่ต้องการ
ตัวอย่างสัตว์ทั้งหมดของระบบการผลิตเหล่านี้คือหมูที่ดัดแปลงพันธุกรรมซึ่งแสดงโปรตีนที่จับตัวเป็นลิ่มเลือดในนมซึ่งนักวิทยาศาสตร์สามารถสกัดและทำให้บริสุทธิ์ การเพาะเลี้ยงเซลล์เป็นวิธีการทั่วไปในการผลิต ในสถานการณ์เช่นนี้แต่ละเซลล์มียีนของมนุษย์ที่ต้องการและเติบโตอย่างอิสระจากกัน แต่แสดงโปรตีนการรักษาลงในภาชนะที่เก็บเซลล์ เซลล์ในการเพาะเลี้ยงเซลล์อาจเป็นมนุษย์สัตว์หรือจุลินทรีย์
โปรตีนบำบัดจะทำหน้าที่เมื่อถูกส่งเข้าสู่ร่างกายเช่นผ่านการฉีด ร่างกายรับรู้โปรตีนว่าทำงานได้และตอบสนองราวกับว่าโปรตีนเกิดขึ้นตามธรรมชาติ โรคที่สามารถควบคุมได้ผ่านการรักษาด้วยยาโปรตีนรวมถึงโรคโลหิตจางบางชนิดรูปแบบเฉพาะของโรคเบาหวานและฮีโมฟีเลีย โปรตีนบำบัดอาจใช้ในด้านการรักษามะเร็ง, โรคปอดเรื้อรังและโรคหัวใจ
