ยา R&D หมายถึงการวิจัยและพัฒนายาใหม่ในห้องปฏิบัติการทางวิทยาศาสตร์และการตั้งค่าทางคลินิก เพื่อที่จะทำการตลาดโดยรวมยาจะต้องทำการวิจัยและทดสอบอย่างกว้างขวางเพื่อกำหนดประสิทธิผลความปลอดภัยผลข้างเคียงและภาวะแทรกซ้อนที่อาจเกิดขึ้น ผู้เชี่ยวชาญหลายคนมีส่วนเกี่ยวข้องกับการวิจัยและพัฒนายารวมถึงนักเคมีและนักชีววิทยาเภสัชกรวิจัยนักจิตวิทยาแพทย์แพทย์เจ้าหน้าที่ของรัฐและเภสัชกรค้าปลีก
ขั้นตอนแรกของการวิจัยและพัฒนายาในห้องทดลองซึ่งนักวิทยาศาสตร์ทำการวิจัยเบื้องต้นเกี่ยวกับสารเคมีต่าง ๆ ซึ่งอาจพิสูจน์ได้ว่ามีประโยชน์ในการต่อสู้กับการติดเชื้อแบคทีเรียการอักเสบไวรัสหรือมะเร็ง นักเคมีจุลชีววิทยาและเภสัชวิทยาทำการทดลองโดยการรวมชนิดของสารเคมีต่าง ๆ และทดสอบประสิทธิภาพของเนื้อเยื่อห้องปฏิบัติการตัวอย่างเลือดและของเหลวที่มีมะเร็งหรือโรค พวกเขาใช้แนวทางที่เข้มงวดและใช้วิธีการทางวิทยาศาสตร์เพื่อให้แน่ใจว่าผลลัพธ์นั้นถูกต้องและเชื่อถือได้ นักวิทยาศาสตร์พยายามทำนายและลดผลข้างเคียงที่อาจเกิดขึ้นจากยาใหม่โดยปรับความเข้มข้นของส่วนประกอบทางเคมีที่แตกต่างกัน
เมื่อยาได้รับการพิสูจน์แล้วว่ามีประสิทธิภาพในการตั้งค่าในห้องปฏิบัติการมักจะผลิตในปริมาณมากพอที่จะทดสอบกับตัวอย่างของมนุษย์ นักจิตวิทยาการวิจัยและเภสัชกรตั้งค่าการทดลองทางคลินิกอย่างกว้างขวางซึ่งพวกเขาจัดการกับยาให้กับผู้เข้าร่วมบางคนและได้รับยาอื่น ๆ การทดลองส่วนใหญ่เน้นความสำคัญของการศึกษาแบบ double-blind ซึ่งทั้งนักวิจัยและผู้เข้าร่วมไม่ได้ตระหนักถึงผู้ที่ได้รับจนกระทั่งหลังจากระยะเวลาการทดสอบเสร็จสมบูรณ์ วิธีการวิจัยแบบ double-blind มีความสำคัญเพื่อให้แน่ใจว่าการวิเคราะห์ประสิทธิภาพของยาเสพติด
ในกรณีส่วนใหญ่ขั้นตอนการทดสอบทางคลินิกของการวิจัยและพัฒนายาต้องใช้เวลาเป็นเดือนหรือเป็นปีกว่าจะเสร็จสมบูรณ์ ยาจะต้องได้รับการจัดการกับกลุ่มตัวอย่างที่แตกต่างกันหลายกลุ่มและผลการตรวจสอบอย่างละเอียดเพื่อให้ได้รับความเข้าใจอย่างละเอียดเกี่ยวกับความเสี่ยงและผลประโยชน์ที่เกี่ยวข้อง ประเทศส่วนใหญ่มีหน่วยงานของรัฐซึ่งทำการวิจัยผลลัพธ์ของการทดสอบทางคลินิกและทำการตัดสินใจขั้นสุดท้ายว่ายานั้นได้รับการอนุมัติให้ผลิตเป็นจำนวนมากและทำการตลาดสู่สาธารณะหรือไม่
ยา R&D ยังคงดำเนินต่อไปแม้ว่าจะมียาในเชิงพาณิชย์แล้วก็ตาม แพทย์และเภสัชกรที่แจกจ่ายยาใหม่มักจะขอให้ผู้ป่วยเช็คอินและอธิบายผลลัพธ์และผลข้างเคียง ยาบางชนิดพบว่าเป็นอันตรายต่อผู้ที่มีอาการป่วยบางอย่างที่ไม่ได้รับการพิจารณาในการทดสอบทางคลินิกครั้งก่อน เมื่อแพทย์หรือเภสัชกรได้รับรายงานเชิงลบพวกเขาจะส่งต่อข้อมูลไปยังเจ้าหน้าที่สาธารณสุขที่สามารถสั่งการสืบสวนเรียกคืนยาจากตลาดและยืนยันว่าจะดำเนินการวิจัยและพัฒนายาต่อไปในผลิตภัณฑ์
