ยาเกี่ยวกับโมเลกุลเกี่ยวข้องกับการใช้ความรู้เกี่ยวกับโมเลกุลของโรคและวิธีปฏิบัติทางคลินิกใหม่ที่สามารถนำมาใช้ มันรวมถึงการปฏิบัติเช่นการแทรกแซงในระดับเซลล์และ / หรือ DNA รวมถึงการบำบัดทางพันธุกรรมและเซลล์และการผสมผสานความเข้าใจใหม่เช่นที่ได้เติบโตขึ้นจากการศึกษาการปรับเปลี่ยนโปรตีนหลังการแปล มันมักจะอ้างอิงถึงความเชี่ยวชาญพิเศษเช่นฟังก์ชั่นโปรตีโอมิกส์และชีวสารสนเทศศาสตร์
ปัจจัยเล็ก ๆ ที่ส่วนใหญ่รู้จักกันอย่างกว้างขวางว่าถูกดัดแปลงในการปฏิบัติงานด้านการแพทย์ระดับโมเลกุล ได้แก่ ยีนและ DNA มีความหวังว่าการศึกษาเวชศาสตร์จีโนมจะช่วยให้ความรู้ที่ได้รับสามารถนำไปใช้ในเชิงป้องกันและเป็นการส่วนตัวโดยมอบโซลูชั่นที่ได้รับการออกแบบเป็นรายบุคคลสำหรับปัญหาด้านการแพทย์ อย่างไรก็ตามสิ่งนี้ไม่ได้เป็นตัวแทนของความกว้างทั้งหมดของสนาม ปัจจัยอื่น ๆ ที่เกี่ยวข้องกับการแพทย์ระดับโมเลกุล ได้แก่ ยาปฏิชีวนะ, คาร์โบไฮเดรต, เอนไซม์, ฮอร์โมน, อนินทรีย์โพลีเมอร์, ไขมัน, โลหะ, โพลิเมอร์อินทรีย์สังเคราะห์, ไวรัสและวิตามิน
รายงานล่าสุดเกี่ยวกับการใช้อนุภาคนาโนของทองคำช่วยชี้แจงว่ายาอณูคืออะไรและสามารถทำอะไรได้บ้าง การบำบัดที่เกี่ยวข้องกับการหันของทองรอบ ๆ การค้นพบความสามารถของ siRNA (“ short interfering” RNA) ซึ่งเป็นกรด ribonucleic ที่มีความสามารถในการ“ ปิด” ยีนที่มีเป้าหมายเฉพาะ พวกเขาทำสิ่งนี้ตามชื่อของพวกเขาโดยรบกวนผู้ส่งสาร RNA ที่ยีนส่งมาเพื่อสร้างโปรตีน
ปัญหาดังกล่าวเป็นครั้งแรกที่นำเสนอปริมาณ SiRNA ที่จำเป็นในเซลล์ของมนุษย์และป้องกันไม่ให้ถูกทำลายลงก่อนที่มันจะทำหน้าที่เป็นอุปสรรคผ่านไม่ได้ ขณะนี้อนุภาคนาโนทองคำได้รับการพิสูจน์แล้วว่าสามารถนำ siRNA ไปสู่วัฒนธรรมของเซลล์มนุษย์โดยการทำงานของทีมที่ Northwestern University ใน Evanston รัฐอิลลินอยส์ พวกเขาพบว่าการใช้อนุภาคนาโนทองคำเพื่อส่งมอบ siRNA แทนที่จะแนะนำให้เพิ่มอายุการใช้งานของมันเพียงอย่างเดียว นอกจากนี้ siRNA ที่ส่งไปกับอนุภาคนาโนทองคำมีประสิทธิภาพเป็นสองเท่าในการลดการทำงานของเซลล์ที่ถูกเพิ่มเข้าไปเนื่องจาก siRNA เพียงอย่างเดียว
ขั้นตอนต่อไปคือการทดสอบเทคนิคในสิ่งมีชีวิตเพราะสิ่งที่ทำงานในวัฒนธรรมไม่จำเป็นต้องแปล ความหวังก็คือเทคนิคประเภทนี้จะสามารถใช้ในการ "ปิด" ยีนเป้าหมายซึ่งจะเป็นการปิดการใช้งานไวรัสเช่น HIV-AIDS รวมถึงการปิดใช้งานยีนของมนุษย์ที่ถูกเชื่อมโยงโดยโครงการจีโนมมนุษย์กับความผิดปกติและโรค เช่นมะเร็ง
