Orak hücreli anemide genetik bir durum olan hasta, dolaşımdaki fonksiyonel kırmızı kan hücrelerinin azalması nedeniyle anemik hale gelir. Hastalığın bir sonucu olarak, birçok kırmızı kan hücresi sertleşir, yapışkan hale gelir ve hilal şekillerinde deforme olur. Bu deformasyon, hücrelerin kan damarlarından kolayca geçmesini önler ve bu da kriz adı verilen ağrılı tıkanmalara neden olur. Orak hücre anemisinin yönetimi, kan transfüzyonlarını, kırmızı kan hücresi üretimini teşvik etmeye yönelik takviyeleri ve kemik iliği nakillerini içerir.
Kırmızı kan hücresi transfüzyonları orak hücre anemisi tedavisinin ana bileşeni olabilir. Transfüzyonlar, hastalara ihtiyaç duyulduğunda verilir ve hastalıklarının ciddiyetine bağlı olarak periyodik veya rutin olabilir. Transfüzyonlar fonksiyonel kırmızı hücreleri yeniler ve krizleri önlemeye ve orak hücre hemoglobinin (HbS) üretimini bastırmaya yardımcı olabilir. Bu yönetim şekliyle ilişkili, özellikle zamanla transfüzyonla bulaşan enfeksiyonlar ve alloimmünizasyon dahil, transfüzyonlu kanın hastaya karşı antikorlar ürettiği riskler vardır.
Orak hücre anemisinin tedavisinde hastalara verilen takviyeler arasında folik asit, hidroksiüre ve eritropoietin bulunur. Kırmızı kan hücrelerinin üretimi sırasında folik asit gereklidir, bu nedenle takviye üretimi arttırmaya yardımcı olabilir. Bu daha sonra hastanın fonksiyonel kırmızı hücreleri doldurma hızını arttırır ve hastanın anemik olmasını önlemeye yardımcı olur. Hastalara genellikle ömür boyu günde bir miligram folik asit verilir.
Hydroxyurea, orta ila şiddetli orak hücreli anemi hastalarına verilir. Bileşik, orak hücreli anemi tedavisinde verilir, çünkü hemoglobinin fonksiyonel bir formu olan hemoglobin F'nin üretimini arttırır. Bu hemoglobin artışı, HbS üretimini baskılayabilir ve acı krizlerin hem sayısını hem de ciddiyetini azaltır. Hidroksiüre bir zamanlar kemoterapi ilacı olarak kullanıldı, bu nedenle bulantı, kusma ve kemik iliği baskılaması dahil olmak üzere birçok yan etkisi var.
Eritropoietin, vücutta kırmızı kan hücrelerinin üretimini uyaran doğal bir hormondur. Vücutta doğal olarak oluşur ve anemi dönemlerinde artar, ancak hastalara orak hücre anemisinin tedavisi sırasında hormon enjeksiyonları verilmesi, onlara ekstra bir destek sağlamaya yardımcı olur. Kemik iliğinde doğal olarak meydana geldiğinden, çok az sayıda yan etki vardır.
Son olarak, kemik iliği nakli bir tedavi olarak hareket eden orak hücreli anemi tedavisinin tek yoludur. Bu tedavi şekli tipik olarak aşırı derecede hasta olan genç hastalara verilir. Eşleşen bir donör bulma zorunluluğu ve zorluğu nedeniyle, kemik iliği nakli ihtiyacı olan herkes için mevcut değildir. Nakledilen hücrelerin hastaya, enfeksiyona ve kanamaya saldırdığı greft versus-host-hastalığı da dahil olmak üzere ilişkili riskler de vardır. Başarılı olursa, hastanın yaşam beklentisi önemli ölçüde artar.
