Gen Terapisi Vektörleri Nedir?

Gen transfer vektörleri veya viral vektörler olarak da bilinen gen terapisi vektörleri, bir kişinin normal deoksiribonükleik asit (DNA) zincirine sağlıklı bir genin sokulduğu mekanizmadır. Genellikle, gen terapisi vektörleri insan genlerini taşımak için modifiye edilmiş virüslerdir. 2011'de, gen terapisi bilimi hala erken aşamadadır, ancak birçok doktor bir gün birçok farklı genetik durumu düzeltebileceğini ummaktadır.

Gen terapisinde kullanılan çeşitli virüs tipleri vardır. Daha yaygın tiplerden bazıları adeno ile ilişkili virüsler, herpes simpleks virüsleri, retrovirüsler ve adenovirüsleri içerir. Bu virüs türlerinin her biri, farklı hücre türlerini etkiler; bu, farklı hastalıkların hedeflenmesinde gen terapisinde kullanıldığı anlamına gelir. Adeno-ilişkili virüsler, örneğin, kromozom 19'a tutturulmak üzere tasarlanırken, herpes simpleks virüsleri nöronları ayırır.

Gen tedavisi vektörü olarak değiştirilmiş virüsler, virüsün insanlara zarar vermesine neden olan aynı sürüm değildir. Bu modifiye edilmiş virüslerdeki genetik materyal, tıbbi bir durum için tedavi sağlayabilen sağlıklı insan genleriyle değiştirilmiştir. Gen terapisinde kullanılan modifiye edilmiş bir herpes simpleks virüsü, herpes neden olamaz, çünkü herpes'e neden olan genetik materyal virüsten uzaklaştırılmıştır.

Gen terapisi vektörleri olarak kullanılan tüm virüsler, DNA'yı kopyalayabilmelidir, sadece ribonükleik asidi (RNA) değil, RNA, insan DNA'sının hasarlı bir bölümünü değiştirmek için kullanılamaz. Virüslerin yanı sıra, doktorların hastanın hücrelerine sağlıklı DNA ekleyebilmelerinin birkaç yolu vardır. Gen terapisi vektörünün virüs olmayan bir formu bir lipit veya yağdır. Lipit, bozukluğu tedavi etmek için sağlıklı DNA saldığı hedef hücreye girer. Sağlıklı DNA'yı normalde hedef hücreye giren başka bir moleküle bağlamak da mümkündür.

Sağlıklı DNA'yı doğrudan hedef hücrelere yerleştirmek mümkün olsa da, bu yaklaşım virüsleri gen tedavisi vektörleri olarak kullanmak kadar pratik değildir. DNA'yı doğrudan hedef hücrelere yerleştirmek, büyük miktarda DNA gerektirir çünkü sağlıklı DNA, değiştirilmiş virüsün yaşam döngüsü boyunca olduğu gibi çoğaltılmaz. Ek olarak, yalnızca belirli hücre tipleri moleküllerin veya lipidlerin kullanımı yoluyla DNA alabilir.