Tüm canlıların genleri vardır. Genler, bir organizmanın çalışması gereken hangi proteinleri belirlediğini belirten DNA'da bulunan birimlerdir. Genler ayrıca nesilden nesile yavruya aktarılan kalıtsal özellikleri de belirler. Gen terapisi, genlerin bir bireyin hücrelerine eklendiği, genlerin değiştirildiği veya genlerin alındığı tıbbi bir prosedürü tarif eder. Gen terapisinin en yaygın kullanımları, ciddi sağlık komplikasyonlarına neden olabilecek hastalıkların ve virüslerin tedavisini içerir.
Gen terapisinin kullanımı sadece belirli bireyleri etkilemek için yapıldığında, tedavi "somatik" gen terapisi olarak bilinir. Tedavi edilen bireyin yavrularını etkilemek için gen terapisinin kullanılması, "germ hattı" gen terapisi olarak bilinir. Her iki tür terapi, dünyanın birçok ülkesinde yoğun bir şekilde düzenlenmektedir ve genellikle yalnızca araştırma ortamlarında gerçekleşmektedir. Bununla birlikte, gen terapisi savunucuları, gen terapisi için neredeyse sınırsız uygulamaların bulunduğunu düşünmektedir.
Gen terapisinin en yaygın kullanımlarından biri, hastalık veya diğer sağlık komplikasyonlarından sorumlu olduğu bilinen bir genin yerine, sağlıklı bir genin bir organizmanın hücrelerine yerleştirilmesini içerir. Bu tür bir gen terapisi için yaygın bir yöntem, deneğin vücudunda sağlıklı geni yaymak için virüslerin kullanılmasıdır. Virüsler, genlerini bir organizmanın hücrelerine yayabilir. Gen terapisi uzmanları sağlıklı genlerini virüse implante edebilir, böylece virüsün sağlıklı geni hastalıklı organizma boyunca yaymasını sağlar. Bu tür bir terapide kullanılan bir virüs bir vektör olarak bilinir.
Gen terapisinin yaygın kullanımlarından biri, doğum kusurlarının ve kalıtsal hastalıkların genetik geçişini durdurmaktır. Bu yöntemlerde, bireylerdeki sperm veya yumurtalar DNA enjeksiyonu ile değiştirilir. Birçok toplum, etik kaygılar nedeniyle bu tür gen terapisine kısıtlamalar getirmiştir.
Gen tedavisi yoluyla hastalıkları, hastalıkları ve hastalıkları tedavi etmeye yönelik yöntemler konusunda oldukça fazla araştırma ve bir dizi deney yapılmış olmasına rağmen, çoğu sağlık merkezinde yaygın olarak kullanılmamaktadır. Deneysel gen terapisinin bazı yaygın kullanımları arasında kalp hastalığı ve HIV / AIDS tedavisi bulunmaktadır. Bu tür bir terapi ayrıca kanser hücrelerini tahrip eden hücrelerin etkinliğini arttırmak için kullanılır ve hatta kanser hücrelerinin normal veya sağlıklı hücreler haline gelmesine neden olmak için kullanılabilir. Pek çok durumda, bakteri ve virüslerin genlerini aşılama olarak kullanmak için gen terapisi kullanılır.
