Kistik fibroz dahil çok çeşitli hastalıkların tedavisinde gen terapisi kullanılmıştır. Kistik fibroz, akciğerlerde, pankreasta ve sindirim sisteminde enfeksiyonlara yol açabilen yaygın ve ağrılı bir genetik hastalıktır. Ulusal Genom Araştırma Enstitüsü'ne göre, Amerika Birleşik Devletleri'nde yaklaşık 30.000 insan bu duruma sahip. Kistik fibroz gen tedavisi, 1990 yılında, bilimcilerin, kusurlu bir kistik fibroz transmembran iletkenlik düzenleyici genini başarıyla düzeltebildikleri zaman başladı. O zamandan beri, gen terapisinde teknikler ve atılımlar gerçekleşti, ancak bu tedavinin hem yararları hem de sonuçları var.
Kistik fibroz için gen tedavisinin en belirgin yararı, hastalığı olan birçok kişiye sağlığı iyileştirme potansiyeline sahip olmasıdır. Halen, kistik fibrozun neden olduğu akciğer problemlerini tedavi etmek için gen terapisi kullanılabilir ve bilim adamları gelecekteki gen terapisindeki teknolojilerin hastalıktan etkilenen diğer organları tedavi edeceğini umuyorlar. Bu şekilde tedavi edilebilecek potansiyele sahip sadece kistik fibroz değildir - gen terapisi birçok hastalığı kalıcı olarak yok etme potansiyeline sahiptir. Araştırmacılar sonunda kökte kistik fibrozu ortadan kaldırmak istiyor.
Gen tedavisinin bir dezavantajı, tıbbi tedaviyi çevreleyen tartışmadır. Bazıları, bilim adamlarının bireyin genetik yapısına müdahale etmemesi gerektiğine inanan gen terapisinin etiğini sorguluyor.
Başka bir potansiyel, teknolojinin göreceli yeniliğini dezavantajlı kılar. Araştırmacılar hala potansiyel yan etkileri araştırmaktadır ve birçok klinik çalışma halen devam etmektedir. Bu nedenle tıbbi aksilikler ortaya çıkabilir.
Gen tedavisine ek olarak, kistik fibroz muzdarip olanlar uygun beslenme gibi diğer tedavi alternatiflerini göz önünde bulundurabilirler. Hastalığı olanlar, enfeksiyonlarla savaşmak için ihtiyaç duydukları ekstra kaloriyi almayı içeren özel olarak hazırlanmış bir diyet programını izlemelidir. Ek olarak, artan antioksidanlar, durumun tedavisinde yardımcı olabilir.
Mukolitikler ve antibiyotikler gibi inhale edilen ilaçlar, kistik fibroz ile ilişkili bakteri ve enfeksiyonlarla savaşmak için kullanılabilir. Yaygın bir antibiyotik olan azitromisinin bu hastalığa sahip kişiler için özel yararları olduğu gösterilmiştir ve akciğer fonksiyonunun sürdürülmesine ve iyileştirilmesine yardımcı olabilir.
