İnsan gen terapisi, kusurlu genlerin sağlıklı olanlarla değiştirilmesi yoluyla çeşitli hastalık ve rahatsızlıkların tedavisi için bir tekniktir. Gen terapisi hücresel düzeyde gerçekleştirilir ve çoğu hala 2011'den itibaren deneysel aşamalardadır. Normal genler, bazı kodlama dizilerini yürütmek için proteinler kullanarak çalışır; Bir gen arızalı olduğunda, proteinler bu talimatları doğru şekilde gerçekleştiremez. İnsan gen terapisini kullanarak, bilim insanları, spesifik hücrelere sağlıklı genleri birkaç farklı yöntemle sunmaya çalıştılar.
Gen terapisi türlerinden biri, yeni, sağlıklı bir gen için taşıyıcı olarak değiştirilmiş bir virüs kullanır. Bilim adamları, virüslerin patojenik maddelerini hücrelere iletme şeklini değiştirecek teknikler geliştirdiler. Enfeksiyona neden olan maddenin yerine, taşıyıcı virüsler normal insan genlerini hedef hücrelere yerleştirebilir. Bu yöntem, bu organların enfeksiyonlarını tedavi etmek için akciğer ve karaciğer hücrelerinde denenmiştir.
İnsan gen terapisi tedavileri ayrıca virüs kullanmayan yöntemler içerebilir. Bazı bilim adamları, karışık genetik sonuçlarla ters mutasyon adı verilen bir işlemle orijinal genleri tamir etmeye çalıştılar. Farklı genler çeşitli derecelerde değişebilir ve araştırmacılar bu değişim oranlarını da manipüle etmeye çalışmışlardır.
İnsan gen terapisindeki bazı deneyler, hatalı gen tamamen alındığında ve sağlıklı bir gen ile değiştirildiğinde daha başarılı olmuştur. Bu teknik, gen değiştirme olarak bilinir. Diğer gen terapisi denemeleri, kusurlu gen yerinde bırakıldığında ve bununla birlikte normal bir tanesi yerleştirildiğinde daha iyi sonuçlar verdi. Bu sonuçları etkileyen faktörler, hedef hücre tipinin yanı sıra tedavi edilen hastalığın doğasını da içerebilir.
Hastalık gen terapisi, hemofili ve şiddetli kombine immün yetmezlik gibi kalıtsal durumların tedavisinde bir miktar başarılı olmuştur. Bu koşullar için gen terapisi kullanarak en büyük zorluk hücre reddi olasılığıdır. Bir hastanın bedeni, değiştirilmiş genlere sahip hücreleri yabancı cisimler olarak tanırsa, o hastada işlevsiz bir bağışıklık sistemi varsa, sonuçlar hayati tehlike yaratabilir.
Tıp araştırmacıları, insan gen terapisini daha geniş koşullar için kullanma olasılıklarını keşfetmeye devam etmiştir. Hayvan gen terapisinde yapılan denemeler, dejeneratif körlük ve hatta depresyon gibi sağlık sorunlarını iyileştirmede etkili olmuştur. Neredeyse kör farelerin hücrelerine eklenen retina genleri, görüş alanlarının çoğunu başarılı bir şekilde geri kazandı. Farelerin beyinlerindeki benzer gen terapisi, ciddi klinik depresyonu gidermek için gerekli anahtar bir proteinin işlevini restore etmiştir.
