Somatik Gen Terapisi Nedir?
Gen tedavisi, zararlı genlerin yerine iyi genlerin hücrelere aktarılmasını içerir. İki spesifik tür vardır: germ hattı hücrelerine aktarılan genler (üreme hücreleri) ve somatik hücrelere (vücut hücreleri) aktarılan genler. Somatik gen terapisinde, değiştirilmiş genler vücudun etkilenen kısmına yerleştirilir veya vücut hücreleri çıkarılır, değiştirilmiş genlerle işlemden geçirilir ve değiştirilir. Bu tür tedaviyi kullanan kişiler arasında kanser, hemofili, kistik fibroz ve kas distrofisi gibi hastalıklar bulunur. Hastaların bekleyebileceği olumlu yönler arasında sağlık yararları, güvenlik ve germ line gen terapisine göre daha az etik kaygılar olabilir, ancak olumsuz yönler ömür boyu tedavileri ve gen verme ile ilgili sorunları içerebilir.
Doktorlar somatik gen terapisini in vivo veya ex vivo olarak yapabilirler. İn vivo tedaviyle, doktorlar değiştirilen geni doğrudan vücuda, genellikle dokuya aktarır. Örneğin, cilt kanseri hastaları için cilde, kas distrofisi olan hastalar için kaslara genler yerleştirilir. Ex vivo teknik için, doktorlar genellikle hasta hücreleri, kan hücrelerini veya kemik iliği hücrelerini hastanın vücudundan çıkarır. İstenilen geni hücrelere yerleştirdikten sonra, tekrar vücuda enjekte edilirler.
Somatik gen terapisinin önde gelen avantajlarından biri de aleyhte bir durumdur: Somatik gen terapisine maruz kalan insanlar, değiştirilmiş genleri yavrularına aktarmazlar çünkü yalnızca vücut hücreleri modifiye edilir, üreme hücreleri değil. Bu olumludur, çünkü germ line gen terapisinde olduğu gibi doğal bebek gelişimine müdahale etmenin etik kaygıları yoktur. Aslında, bazı ülkelerde üreme hücrelerinde gen tedavisi yasaktır. Bununla birlikte, değiştirilmiş genlerin geçememesi negatif olabilir, çünkü somatik gen terapisinin faydalı etkileri hasta üzerinde durmakta ve sağlık yararlarının gelecek nesillere geçme ihtimalini engellemektedir.
Somatik gen terapisinin diğer artıları, germ line gen terapisine kıyasla güvenliği ve hastanın potansiyel olarak yaşamı değiştiren sağlık yararlarını içerir. Somatik gen terapisinin muhtemel eksileri, gen teslimi sırasındaki geçici etkileri ve komplikasyonları içerir. Somatik gen terapisi alan insanlar genellikle yaşamlarının geri kalanında tedaviye ihtiyaç duyarlar, çünkü genlerin yerleştirildiği vücut doku hücreleri sonunda kaybolur. Ayrıca, gen terapistlerinin hücrelere gen eklemek için kullandıkları virüsler bazen yanlışlıkla bir bağışıklık sistemi yanıtına neden olabilir. Gen taşıyıcılarının yanlış genleri değiştirme olasılığı da vardır.