İnsan vücudu hayatta kalmak, büyümek ve sağlıklı olmak için çeşitli maddeler kullanır. Biyolojideki ana yararlı maddeler grubu proteinlerdir ve vücut bunların çoğunu doğal olarak yapar. Bilim adamları, bazı hastalıklar için biyolojik etkiye sahip bir proteinin vücuda verilmesinin hasta üzerinde yararlı etkilere sahip olabileceğini keşfetti. Bu tip protein ilaçlarına terapötik protein denir. Terapötik proteinlerin çoğu genetiği değiştirilmiş hayvan veya mikrobiyal hücrelerden elde edilir.
Proteinler normal insan fonksiyonunun önemli bir parçasıdır. Birçok farklı çeşit mevcuttur ve hepsi vücutta belirli roller üstlenirler. Vücudun kimyasal bir reaksiyonla bir maddeyi diğerine dönüştürmesine yardımcı olan enzimler önemli bir gruptur. Bazı doğal proteinler kan faktörüdür ve yaraların kan kaybını önlemek için pıhtılaşmasına yardımcı olur. İnsülin başka bir insan proteinidir ve kan şekeri düzenlenmesinde önemli bir rol oynar.
Diğer proteinler bağışıklık sisteminin bir parçası olarak hareket eder ve istenmeyen istilacıların vücuda hedeflenmesine ve öldürülmesine yardımcı olur. Bazı protein türleri, işaretçilerdir ve belirli bir büyüme tipini destekler. İnsan proteinlerinin doğal dizisinin sayısız işlevi, bilim adamlarının belirli proteinleri seçmelerine, proteinin yaptığı işi araştırmasına ve bu işi sağlık koşullarına uygun hale getirebileceği tıbbi koşullarla eşleştirmesine izin verir.
Bilim adamları bu insan proteinlerinin birçoğunun doğal olmayan kaynaklarını yaratabildiler. Tarihsel olarak, bir insan proteini sadece insan kaynaklarında veya belki de benzer proteinleri olan hayvanlardan mevcuttu. Doğal kaynaklardan gelen terapötik protein seviyeleri genellikle düşüktü ve bu da vücut dokusundaki proteinin konsantrasyonunu yansıtıyordu. Bir örnek, büyüme sorunlu çocuklara enjekte etmek için, doktorların ölü insanların kurutulmuş hipofiz bezlerinden çıkardığı insan büyüme hormonu adı verilen erken tip bir terapötik proteindir.
Genetik mühendisliğinin ortaya çıkmasıyla terapötik protein ile ilgili kaynak bulma sorunları sona ermiştir. Bilim adamları, geni, belirli bir protein için talimatları içeren bir insanda tanımlayabilirler. Sonra bu geni bir hayvana, hayvan hücreye veya bir mikrobik hücreye yerleştirdiler ve yeni organizmanın gerekli proteini üretmesini beklediler.
Bu üretim sistemlerinin bütün bir hayvan örneği, sütününde bir kan pıhtılaşma proteini ifade eden, bilim adamlarının daha sonra ayıklayıp arındırabilecekleri genetik olarak tasarlanmış bir domuzdur. Hücre kültürü yaygın bir üretim yöntemidir. Bu durumda, tek tek hücreler gerekli insan genini içerir ve birbirlerinden bağımsız olarak büyür, ancak terapötik proteini hücreleri tutan kabın içine ifade eder. Hücre kültüründeki hücreler insan, hayvan veya mikrobiyal olabilir.
Terapötik proteinler, enjeksiyon yoluyla olduğu gibi bir vücut içine verildiklerinde etki ederler. Vücut, proteini işlevsel olarak tanır ve protein doğal olarak oluşuyormuş gibi tepki verir. Terapötik protein ilaçları ile kontrol altına alınabilen hastalıklar arasında bazı anemi tipleri, spesifik diyabet formları ve hemofili bulunmaktadır. Terapötik protein, kanser tedavisi, kistik fibroz ve kalp hastalığı alanında da kullanılabilir.
