組換えヒトタンパク質とは?

組換えヒトタンパク質は、クローン化されたDNAから生成されるヒトタンパク質です。 これにより、科学者はそれを大量に表現できます。 そのような過剰発現は現代医学にとって非常に有用であり、他のソースを持たないヒトタンパク質ベースの薬物の生産を可能にします。 また、ヒトタンパク質の機能と生物学の理解に大きな進歩をもたらしました。

他のソースを持たない組換えヒトタンパク質の例は、 エリスロポエチンと呼ばれる抗貧血薬です。 このホルモンは赤血球の産生を制御します。 慢性腎臓病や癌など、さまざまな原因による貧血の治療に使用されます。 エリスロポエチンはアスリートによってパフォーマンス向上薬としても使用されています。

他のタンパク質は自然に分離できますが、クローン化されたDNAからタンパク質を発現させることにより、大量のタンパク質を取得する方がはるかに簡単です。 例は、組換え技術による治療用途のために現在得られているヒト成長ホルモンです。 死体からの伝統的な隔離方法により、病気が伝染することがありました。 インスリンは、組換えヒトタンパク質として利用される別の薬剤です。 患者が使用するインスリンのほとんどは、この方法で得られます。

遺伝子は発現ベクターにクローン化できるため、クローン化された遺伝子からのタンパク質生産は実現可能です。 これらは、特殊なプロモーターを使用して大量のタンパク質を生産するように設計された特殊なDNAユニットです。 これらのプロモーターは、クローン化された遺伝子配列の生成を指示します。 タンパク質のクローニングと発現用のカスタムキットを利用できます。

組換えヒトタンパク質の産生には、特殊な宿主細胞が必要です。 これらは、細菌細胞または酵母細胞であり得る。 一部のタンパク質は、糖の導入などの特別な修飾を必要とし、哺乳類や昆虫の細胞株などのより高度な細胞株で発現されます。

細菌細胞の場合、タンパク質は細胞内にあり、細菌タンパク質から分離するために抽出とタンパク質精製が必要です。 これは、クローン作成プロセスの一部である特別な手法によって促進されます。 たとえば、タンパク質がマトリックスに結合し、簡単に溶出できるようにする特殊な結合部位をクローニングできます。 これにより、長年にわたるタンパク質精製法の開発を節約できます。 哺乳動物細胞株で発現した組換えヒトタンパク質は、しばしば培地に分泌され、それらの分離と精製を促進します。

科学者は、タンパク質の遺伝子をクローンとして利用できるようにすることで、カスタムタンパク質を作成し、希望する特性を持つように変更することができます。 たとえば、一部の組換えインスリンは遺伝的に改変されているため、身体にさまざまな影響を及ぼします。 これらのタンパク質を変更する能力は、生物学的研究において非常に有用です。

組換えヒトタンパク質を発現できることは、生物医学研究に革命をもたらしました。 科学者が遺伝子のクローンを作成すると、その遺伝子を既知の遺伝子配列の巨大なデータベースと比較できます。 遺伝子の機能が既知の遺伝子の配列と非常に類似している場合、その遺伝子の機能を予測できます。 その知識は、しばしばタンパク質である遺伝子の産物でどの実験を行うべきかを示唆しています。 時には、他の遺伝子配列と相同性がなく、科学者はその遺伝子の機能を知らないことがあります。

遺伝子の産物を発現させることにより、科学者は生化学的手法を用いて遺伝子の機能を分析することができます。 これにより、彼または彼女は遺伝子の機能を特定することができます。 また、遺伝子から直接生成されたメッセンジャーRNA(mRNA)で実験を行い、遺伝子がどの条件で、どの組織で発現されているかを判断できます。 この知識は、遺伝子の機能を見つける際に絞り込み、タンパク質をコードするかどうかを調べるのに役立ちます。

科学者がタンパク質の機能を知っている場合、過剰発現により大量のタンパク質が提供され、その生化学的特性が研究されます。 彼または彼女は標的変異を作り、それらがタンパク質の特性にどのような影響を与えるかを見ることができます。 大量のタンパク質を取得するもう1つの理由は、タンパク質を結晶化し、その3次元構造を調べることです。 タンパク質の生化学は、どのシステムでも実行するのが難しい場合がありますが、組換えヒトタンパク質が出現するまでは、ヒトタンパク質を使用するのは特に困難でした。

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