Jaké jsou výhody a nevýhody genové terapie pro cystickou fibrózu?

Genová terapie se používá k léčbě celé řady nemocí, včetně cystické fibrózy. Cystická fibróza je běžné a bolestivé genetické onemocnění, které může vést k infekcím v plicích, pankreatu a zažívacím traktu. Podle Národního ústavu pro výzkum genomu má tento stav asi 30 000 lidí ve Spojených státech. Genová terapie pro cystickou fibrózu začala v roce 1990, kdy vědci dokázali úspěšně opravit defektní gen regulátoru transmembránové vodivosti cystické fibrózy. Od té doby došlo k technikám a průlomům v genové terapii, ale tato léčba má výhody i důsledky.

Nejvýznamnějším přínosem genové terapie pro cystickou fibrózu je to, že má potenciál obnovit zdraví mnoha lidí trpících touto chorobou. V současné době lze genovou terapii použít k léčbě plicních problémů způsobených cystickou fibrózou a vědci doufají, že v budoucnu budou technologie genové terapie léčit další orgány postižené touto chorobou. Tímto způsobem není možné vyléčit pouze cystickou fibrózu - genová terapie má potenciál trvale odstranit mnoho chorob. Vědci se snaží nakonec eliminovat cystickou fibrózu v kořeni.

Jednou z nevýhod genové terapie je diskuse kolem lékařského ošetření. Někteří zpochybňují etiku genové terapie a věří, že by vědci neměli zasahovat do genetického složení jednotlivce.

Další potenciální nevýhoda relativní novosti technologie. Vědci stále zkoumají potenciální vedlejší účinky a mnoho klinických hodnocení stále probíhá. Z tohoto důvodu mohou nastat lékařské nehody.

Kromě genové terapie mohou ti, kteří trpí cystickou fibrózou, zvážit i jiné léčebné alternativy, jako je správná výživa. Lidé s touto nemocí by se měli řídit speciálně přizpůsobeným dietním programem, který zahrnuje získávání dalších kalorií, které potřebují k boji proti infekcím. Kromě toho mohou být při léčbě tohoto stavu užitečné antioxidanty.

Inhalované léky, jako jsou mukolytika a antibiotika, lze použít k boji proti bakteriím a infekcím spojeným s cystickou fibrózou. Bylo prokázáno, že jedno běžné antibiotikum, azithromycin, má zvláštní výhody pro lidi s tímto onemocněním a může pomoci udržovat a zlepšovat funkci plic.