嚢胞性線維症に対する遺伝子治療の長所と短所は何ですか？

遺伝子治療は、嚢胞性線維症を含む広範な疾患の治療に使用されています。 嚢胞性線維症は、肺、膵臓、消化器系の感染症を引き起こす可能性のある一般的で痛みのある遺伝性疾患です。 国立ゲノム研究所によると、米国では約30,000人がこの病気にかかっています。 嚢胞性線維症の遺伝子治療は、科学者が欠陥のある嚢胞性線維症膜貫通コンダクタンス制御遺伝子を正常に修正することができた1990年に始まりました。 それ以来、遺伝子治療の技術とブレークスルーが発生しましたが、この治療には利点と結果の両方があります。

嚢胞性線維症の遺伝子治療の最も顕著な利点は、病気に苦しんでいる多くの人々の健康を回復する可能性があることです。 現在、嚢胞性線維症によって引き起こされる肺の問題を治療するために遺伝子治療を使用することができ、科学者は将来、遺伝子治療の技術が病気の影響を受ける他の臓器を治療することを望んでいます。 このように治癒する可能性があるのは嚢胞性線維症だけではありません—遺伝子治療は多くの病気を永久に根絶する可能性があります。 研究者は、根の嚢胞性線維症を最終的に排除しようとしています。

遺伝子治療の1つの欠点は、医学的治療をめぐる論争です。 科学者が個人の遺伝子構造を妨害してはならないと信じて、遺伝子治療の倫理に疑問を呈する人もいます。

別の潜在的な欠点は、技術の相対的な新しさです。 研究者は潜在的な副作用をまだ調査中であり、多くの臨床試験がまだ進行中です。 このため、医療事故が発生する可能性があります。

遺伝子治療に加えて、嚢胞性線維症に苦しむ人々は、適切な栄養摂取など、他の治療の選択肢を考慮することができます。 病気にかかった人は、感染症と戦うために必要な余分なカロリーを摂取することを含む、特別に調整された食事プログラムに従う必要があります。 さらに、抗酸化物質の増加は、状態の治療に役立ちます。

粘液溶解薬や抗生物質などの吸入薬は、嚢胞性線維症に関連する細菌や感染症と戦うために使用できます。 一般的な抗生物質の1つであるアジスロマイシンは、この病気の人にとって特別な利点があることが示されており、肺機能の維持と改善に役立つ可能性があります。