嚢胞性線維症の遺伝子治療の長所と短所は何ですか？

遺伝子治療は、嚢胞性線維症を含む幅広い疾患の治療に使用されています。嚢胞性線維症は、肺、膵臓、消化器系の感染症につながる可能性のある一般的で痛みを伴う遺伝的疾患です。 National Genome Research Instituteによると、米国の約30,000人がこの状態を持っています。嚢胞性線維症の遺伝子治療は、科学者が欠陥のある嚢胞性線維症膜貫通導電率レギュレーター遺伝子を正常に修正することができた1990年に始まりました。それ以来、遺伝子治療の技術とブレークスルーが発生しましたが、この治療には利点と結果の両方があります。

嚢胞性線維症の遺伝子治療の最も顕著な利点は、病気に苦しんでいる多くの人に健康を回復する可能性があることです。現在、遺伝子治療は嚢胞性線維症によって引き起こされる肺の問題を治療するために使用でき、科学者は将来の遺伝子治療の技術が疾患の影響を受けた他の臓器を治療することを望んでいます。それこの方法で治癒する可能性を秘めた嚢胞性線維症だけではありません。遺伝子療法は、多くの疾患を永久に根絶する可能性があります。 研究者は、最終的に根の嚢胞性線維症を排除しようとしています。

遺伝子治療の1つの欠点は、治療をめぐる論争です。科学者は個人の遺伝的構成を妨害すべきではないと信じて、遺伝子治療の倫理に疑問を呈しています。

テクノロジーの相対的な新しさのもう1つの潜在的な欠点。研究者は依然として潜在的な副作用を調査しており、多くの臨床試験がまだ進行中です。このため、医療災害が発生する可能性があります。

遺伝子治療に加えて、嚢胞性線維症に苦しむ人は、適切な栄養などの他の治療の代替品を考慮することができます。病気のある人は、GEを含む特別に調整された食事プログラムに従うべきです感染症と戦うために必要な余分なカロリーを傾けます。さらに、抗酸化物質を増やすことは、状態の治療に役立ちます。

粘液溶解性や抗生物質などの吸入薬は、嚢胞性線維症に関連する細菌と感染症と戦うために使用できます。 1つの一般的な抗生物質であるアジスロマイシンは、この病気の人々に特別な利点があることが示されており、肺機能を維持および改善するのに役立つ可能性があります。