Jakie są zalety i wady terapii genowej mukowiscydozy?

Terapię genową zastosowano w leczeniu wielu chorób, w tym mukowiscydozy. Mukowiscydoza jest powszechną i bolesną chorobą genetyczną, która może prowadzić do infekcji płuc, trzustki i układu pokarmowego. Według National Genome Research Institute około 30 000 osób w Stanach Zjednoczonych ma ten stan. Terapia genowa mukowiscydozy rozpoczęła się w 1990 r., Kiedy naukowcom udało się skorygować wadliwy gen regulatora przewodności przezbłonowej mukowiscydozy. Od tego czasu pojawiły się techniki i przełom w terapii genowej, ale leczenie to ma zarówno zalety, jak i konsekwencje.

Najbardziej zauważalną korzyścią terapii genowej mukowiscydozy jest to, że może ona przywrócić zdrowie wielu cierpiącym na tę chorobę. Obecnie terapia genowa może być stosowana w leczeniu problemów płucnych spowodowanych mukowiscydozą, a naukowcy mają nadzieję, że w przyszłości technologie terapii genowej będą leczyć inne narządy dotknięte chorobą. Nie tylko mukowiscydoza może być wyleczona w ten sposób - terapia genowa może trwale wyeliminować wiele chorób. Naukowcy starają się ostatecznie wyeliminować mukowiscydozę u korzenia.

Wadą terapii genowej jest kontrowersja związana z leczeniem. Niektórzy kwestionują etykę terapii genowej, uważając, że naukowcy nie powinni ingerować w skład genetyczny jednostki.

Kolejną potencjalną wadą jest względna nowość technologii. Naukowcy wciąż badają potencjalne skutki uboczne, a wiele badań klinicznych wciąż trwa. Z tego powodu mogą wystąpić nieszczęścia medyczne.

Oprócz terapii genowej osoby cierpiące na mukowiscydozę mogą rozważyć inne alternatywy leczenia, takie jak prawidłowe odżywianie. Osoby z chorobą powinny przestrzegać specjalnie dostosowanego programu dietetycznego, który obejmuje uzyskanie dodatkowych kalorii potrzebnych do walki z infekcjami. Dodatkowo, zwiększenie przeciwutleniaczy może być pomocne w leczeniu stanu.

Wdychane leki, takie jak mukolityki i antybiotyki, można stosować do zwalczania bakterii i infekcji związanych z mukowiscydozą. Wykazano, że jeden powszechny antybiotyk, azytromycyna, ma szczególne korzyści dla osób z tą chorobą i może pomóc w utrzymaniu i poprawie czynności płuc.