治療用タンパク質とは

人体は、さまざまな物質を使用して、生き続け、成長し、健康になります。 生物学で有用な物質の主要なグループはタンパク質であり、身体はこれらの多くを自然に作ります。 科学者は、一部の病気では、生物学的効果を持つタンパク質の体内への送達が患者に有益な効果をもたらす可能性があることを発見しました。 このタイプのタンパク質医薬品は、治療用タンパク質と呼ばれます。 ほとんどの治療用タンパク質は、遺伝子組み換えされた動物または微生物の細胞から供給されます。

タンパク質は、通常の人間の機能に不可欠な部分です。 多くの異なる種類が存在し、それらはすべて体内で特定の役割を果たします。 酵素は、身体が化学反応を介してある物質を別の物質に変えるのを助ける重要なグループです。 いくつかの天然タンパク質は血液因子であり、出血を止めるために傷が固まるのを助けます。 インスリンは別のヒトタンパク質であり、血糖の調節に不可欠な役割を果たします。

他のタンパク質は免疫系の一部として機能し、身体への望ましくない侵入者を標的にして殺すのに役立ちます。 一部のタイプのタンパク質はシグナル伝達物質であり、特定のタイプの成長を促進します。 人間のタンパク質の自然な配列の無数の機能により、科学者は特定のタンパク質を選択し、タンパク質が行う正確な仕事を研究し、その仕事をそのタンパク質が健康を促進する可能性のある医学的状態に合わせることができます。

科学者は、これらの多くのヒトタンパク質の非天然源を作成することができました。 歴史的に、ヒトのタンパク質は、人間のソース、またはおそらく類似のタンパク質を持つ動物からのみ存在していました。 天然源からの治療用タンパク質のレベルは一般に低く、体組織中のタンパク質の濃度を反映していました。 1つの例は、成長障害のある子供に注入するために、医師が死者の下垂体乾燥から抽出したヒト成長ホルモンと呼ばれる初期型の治療用タンパク質でした。

治療用タンパク質の調達に関する問題は、遺伝子工学の出現により終わりました。 科学者は、特定のタンパク質に関する指示を含むヒトの遺伝子を特定できました。 次に、その遺伝子を動物、動物細胞、または微生物細胞に配置し、新しい生物が必要なタンパク質を産生するのを待ちました。

これらの生産システムの動物全体の例は、牛乳に血液凝固タンパク質を発現する遺伝子組み換えブタであり、科学者はそれを抽出して精製することができます。 細胞培養は、生産の一般的な方法です。 この状況では、個々の細胞は必要なヒト遺伝子を含み、互いに独立して成長しますが、細胞を保持する容器に治療用タンパク質を発現します。 細胞培養中の細胞は、ヒト、動物、微生物のいずれでもかまいません。

治療用タンパク質は、注射などにより体内に送達されると作用します。 体はタンパク質を機能的であると認識し、タンパク質が自然に発生しているかのように反応します。 治療用タンパク質の薬物治療によって制御可能な疾患には、特定の種類の貧血、糖尿病の特定の形態、および血友病が含まれます。 治療用タンパク質は、癌治療、嚢胞性線維症、心臓病の分野でも有用です。