Hva er terapeutisk protein?

Menneskekroppen bruker en rekke stoffer for å holde seg i live, vokse og være sunn. En viktig gruppe nyttige stoffer innen biologi er proteiner, og kroppen lager mange av disse naturlig. Forskere oppdaget at levering av et protein med biologisk effekt for kroppen for noen sykdommer kan ha gunstige effekter på pasienten. Denne typen proteinmedisiner kalles terapeutisk protein. Det meste terapeutiske protein er hentet fra genmodifiserte dyre- eller mikrobielle celler.

Proteiner er en essensiell del av normal menneskelig funksjon. Det finnes mange forskjellige varianter, og de utfører alle bestemte roller i kroppen. Enzymer, som hjelper kroppen med å gjøre et stoff til et annet gjennom en kjemisk reaksjon, er en viktig gruppe. Noen naturlige proteiner er blodfaktorer, og hjelper sår med å koagulere seg til blodtap. Insulin er et annet humant protein, og spiller en viktig rolle i reguleringen av blodsukkeret.

Andre proteiner fungerer som en del av immunforsvaret, og hjelper til å målrette og drepe uønskede inntrengere til kroppen. Noen typer proteiner er signaler og fremmer en spesifikk type vekst. Det utallige funksjonen til det naturlige utvalg av humane proteiner gjør det mulig for forskere å plukke spesifikke proteiner, undersøke den nøyaktige jobben proteinet gjør, og matche denne jobben opp til medisinske forhold, der proteinet kan fremme helse.

Forskere har vært i stand til å lage ikke-naturlige kilder til mange av disse menneskelige proteiner. Historisk sett var et humant protein bare til stede i menneskelige kilder, eller kanskje fra dyr med lignende proteiner. Nivåene av terapeutisk protein fra naturlige kilder var generelt lave, noe som reflekterer konsentrasjonen av proteinet i kroppsvevet. Et eksempel var en tidlig type terapeutisk protein kalt humant veksthormon, som leger hentet fra tørkede hypofysen fra døde mennesker for å injisere det i barn med vekstproblemer.

Innkjøpsproblemer med terapeutisk protein tok slutt på begynnelsen av genteknologi. Forskere kunne identifisere genet hos et menneske som inneholdt instruksjonene for et spesifikt protein. Så plasserte de dette genet i et dyr, en dyrecelle eller en mikrobiell celle og ventet på at den nye organismen skulle produsere det nødvendige proteinet.

Et helt dyrisk eksempel på disse produksjonssystemene er en genmanipulert gris som uttrykker et blodkoaguleringsprotein i melken, som forskerne deretter kan trekke ut og rense. Cellekultur er en vanlig produksjonsmetode. I denne situasjonen inneholder individuelle celler det nødvendige humane genet og vokser uavhengig av hverandre, men uttrykker det terapeutiske proteinet i beholderen som holder cellene. Celler i cellekultur kan være mennesker, dyr eller mikrobielle stoffer.

Terapeutiske proteiner virker når de blir levert i en kropp, for eksempel gjennom en injeksjon. Kroppen gjenkjenner proteinet som funksjonelt, og reagerer som om proteinet var naturlig forekommende. Sykdommer som er kontrollerbare gjennom terapeutiske proteinmedisiner inkluderer visse typer anemi, spesifikke former for diabetes og hemofili. Terapeutisk protein kan også være anvendelig innen kreftbehandling, cystisk fibrose og hjertesykdom.