Hva er terapeutisk protein?

Menneskekroppen bruker en rekke stoffer for å holde seg i live, vokse og være sunn. En stor gruppe nyttige stoffer i biologi er proteiner, og kroppen gjør mange av disse naturlig. Forskere oppdaget at for noen sykdommer kan levering av et protein med en biologisk effekt i kroppen ha gunstige effekter på pasienten. Denne typen proteinmedisiner kalles terapeutisk protein. Det meste terapeutiske protein er hentet fra genmodifiserte dyr eller mikrobielle celler.

Proteiner er en essensiell del av normal menneskelig funksjon. Mange forskjellige varianter eksisterer, og de utfører alle spesifikke roller i kroppen. Enzymer, som hjelper kroppen med å gjøre et stoff til et annet gjennom en kjemisk reaksjon, er en viktig gruppe. Noen naturlige proteiner er blodfaktorer, og hjelper sår med å koagulere opp for å stamme blodtap. Insulin er et annet humant protein, og spiller en essensiell rolle i regulering av blodsukker.

Andre proteiner fungerer som en del av immunforsvaret, og hjelper TARget og drep uønskede inntrengerne til kroppen. Noen typer protein er signalører, og fremmer en bestemt type vekst. Myriaden av funksjonen til det naturlige utvalget av humane proteiner lar forskere velge spesifikke proteiner, undersøke den nøyaktige jobben proteinet gjør, og samsvarer med denne jobben opp til medisinske forhold, der det proteinet kan fremme helse.

Forskere har vært i stand til å skape ikke-naturlige kilder til mange av disse menneskelige proteinene. Historisk sett var et humant protein bare til stede i menneskelige kilder, eller kanskje fra dyr med lignende proteiner. Nivåene av terapeutisk protein fra naturlige kilder var generelt lave, noe som reflekterte konsentrasjonen av proteinet i kroppsvevet. Et eksempel var en tidlig type terapeutisk protein kalt humant veksthormon, som leger hentet ut fra tørkede hypofysekjertler av døde mennesker, for å injisere det i barn med vekstproblemer.

Innkjøpsproblemer med terapeutisk protein tok slutt med bruk av genteknologi. Forskere kunne identifisere genet hos et menneske som inneholdt instruksjonene for et spesifikt protein. Deretter plasserte de det genet i et dyr, dyrecelle eller en mikrobiell celle og ventet på at den nye organismen skulle produsere det nødvendige proteinet.

Et helt dyreksempel på disse produksjonssystemene er en genetisk konstruert gris som uttrykker et blodproppprotein i melken, som forskerne deretter kan trekke ut og rense. Cellekultur er en vanlig produksjonsmetode. I denne situasjonen inneholder individuelle celler det nødvendige humane genet, og vokser uavhengig av hverandre, men uttrykker det terapeutiske proteinet i beholderen som holder cellene. Celler i cellekultur kan være mennesker, dyr eller mikrobiell.

Terapeutiske proteiner virker når de blir levert inne i et legeme, for eksempel gjennom en injeksjon. Kroppen gjenkjenner proteinet som funksjonelt, og reagerer som om proffenTein forekom naturlig. Sykdommer som er kontrollerbare gjennom terapeutiske proteinkmedisiner inkluderer visse typer anemi, spesifikke former for diabetes og hemofili. Terapeutisk protein kan også være til nytte innen kreftbehandling, cystisk fibrose og hjertesykdom.