Che cos'è la proteina terapeutica?
Il corpo umano utilizza una varietà di sostanze per rimanere in vita, crescere ed essere in buona salute. Un importante gruppo di sostanze utili in biologia sono le proteine e il corpo ne produce molte naturalmente. Gli scienziati hanno scoperto che, per alcune malattie, la consegna di una proteina con un effetto biologico nel corpo potrebbe avere effetti benefici sul paziente. Questo tipo di farmaco proteico è chiamato proteina terapeutica. La maggior parte delle proteine terapeutiche proviene da cellule animali o microbiche geneticamente modificate.
Le proteine sono una parte essenziale della normale funzione umana. Esistono molte varietà diverse e tutte svolgono ruoli specifici nel corpo. Gli enzimi, che aiutano il corpo a trasformare una sostanza in un'altra attraverso una reazione chimica, sono un gruppo importante. Alcune proteine naturali sono fattori ematici e aiutano le ferite a coagulare per arginare la perdita di sangue. L'insulina è un'altra proteina umana e svolge un ruolo essenziale nella regolazione della glicemia.
Altre proteine agiscono come parte del sistema immunitario e aiutano a colpire e uccidere gli invasori indesiderati nel corpo. Alcuni tipi di proteine sono segnalatori e promuovono un tipo specifico di crescita. La miriade di funzioni della matrice naturale di proteine umane consente agli scienziati di scegliere proteine specifiche, ricercare il lavoro esatto che la proteina svolge e abbinare questo lavoro a condizioni mediche, in cui tale proteina può promuovere la salute.
Gli scienziati sono stati in grado di creare fonti non naturali di molte di queste proteine umane. Storicamente, una proteina umana era presente solo nelle fonti umane, o forse da animali con proteine simili. I livelli di proteine terapeutiche da fonti naturali erano generalmente bassi, riflettendo la concentrazione della proteina nel tessuto corporeo. Un esempio è stato un primo tipo di proteina terapeutica chiamato ormone della crescita umano, che i medici hanno estratto dalle ghiandole pituitarie secche dei morti, per iniettarlo nei bambini con problemi di crescita.
I problemi di approvvigionamento di proteine terapeutiche si sono conclusi con l'avvento dell'ingegneria genetica. Gli scienziati hanno potuto identificare il gene in un essere umano che conteneva le istruzioni per una specifica proteina. Quindi hanno inserito quel gene in una cellula animale, animale o microbica e hanno aspettato che il nuovo organismo producesse la proteina richiesta.
Un intero esempio animale di questi sistemi di produzione è un maiale geneticamente modificato che esprime una proteina di coagulazione del sangue nel suo latte, che gli scienziati possono quindi estrarre e purificare. La coltura cellulare è un metodo di produzione comune. In questa situazione, le singole cellule contengono il gene umano richiesto e crescono indipendentemente l'una dall'altra, ma esprimono la proteina terapeutica nel contenitore che contiene le cellule. Le cellule in coltura cellulare possono essere umane, animali o microbiche.
Le proteine terapeutiche agiscono quando vengono rilasciate all'interno di un corpo, ad esempio attraverso un'iniezione. Il corpo riconosce la proteina come funzionale e risponde come se la proteina fosse presente in natura. Le malattie che sono controllabili attraverso i farmaci proteici terapeutici includono alcuni tipi di anemia, forme specifiche di diabete ed emofilia. Le proteine terapeutiche possono anche essere utili nel campo del trattamento del cancro, della fibrosi cistica e delle malattie cardiache.