Vad är terapeutiskt protein?

Den mänskliga kroppen använder en mängd olika ämnen för att hålla sig vid liv, växa och vara frisk. En viktig grupp användbara ämnen inom biologi är proteiner, och kroppen gör många av dessa naturligt. Forskare upptäckte att leverans av ett protein med biologisk effekt för kroppen för vissa sjukdomar kan ha positiva effekter på patienten. Denna typ av proteinmedicinering kallas terapeutiskt protein. Det mest terapeutiska proteinet kommer från genetiskt modifierade djur- eller mikrobiella celler.

Proteiner är en väsentlig del av normal mänsklig funktion. Det finns många olika sorter och de spelar alla specifika roller i kroppen. Enzymer, som hjälper kroppen att förvandla ett ämne till ett annat genom en kemisk reaktion, är en viktig grupp. Vissa naturliga proteiner är blodfaktorer, och hjälper sår att koagulera till blodförlust. Insulin är ett annat humant protein och spelar en viktig roll i regleringen av blodsockret.

Andra proteiner fungerar som en del av immunsystemet och hjälper till att rikta och döda oönskade inkräktare till kroppen. Vissa typer av proteiner är signaler och främjar en specifik typ av tillväxt. Den otaliga funktionen hos det naturliga utbudet av mänskliga proteiner gör det möjligt för forskare att plocka specifika proteiner, undersöka det exakta jobbet proteinet gör och matcha detta jobb med medicinska tillstånd, där det proteinet kan främja hälsan.

Forskare har kunnat skapa icke-naturliga källor till massor av dessa humana proteiner. Historiskt sett var ett humant protein endast närvarande i mänskliga källor, eller kanske från djur med liknande proteiner. Nivåerna av terapeutiskt protein från naturliga källor var generellt låga, vilket återspeglade koncentrationen av proteinet i kroppsvävnaden. Ett exempel var en tidig typ av terapeutiskt protein som kallas humant tillväxthormon, som läkare extraherade från torkade hypofysen hos döda människor för att injicera det till barn med tillväxtproblem.

Sourcingproblem med terapeutiskt protein avslutades med tillkomsten av genteknik. Forskare kunde identifiera genen hos en människa som innehöll instruktionerna för ett specifikt protein. Sedan placerade de genen i ett djur, en djurcell eller en mikrobiell cell och väntade på att den nya organismen skulle producera det erforderliga proteinet.

Ett helt djurexempel på dessa produktionssystem är ett genetiskt konstruerat gris som uttrycker ett blodkoagulationsprotein i sin mjölk, som forskarna sedan kan extrahera och rena. Cellodling är en vanlig produktionsmetod. I denna situation innehåller enskilda celler den nödvändiga humana genen och växer oberoende av varandra, men uttrycker det terapeutiska proteinet i behållaren som håller cellerna. Celler i cellkultur kan vara människor, djur eller mikrobiella.

Terapeutiska proteiner verkar när de levereras i en kropp, till exempel genom en injektion. Kroppen känner igen proteinet som funktionellt och svarar som om proteinet förekom naturligt. Sjukdomar som kan kontrolleras genom terapeutiska proteinläkemedel inkluderar vissa typer av anemi, specifika former av diabetes och hemofili. Terapeutiskt protein kan också vara användbart inom området cancerbehandling, cystisk fibros och hjärtsjukdom.