Hvad er terapeutisk protein?
Den menneskelige krop bruger en række stoffer for at holde sig i live, vokse og være sund. En vigtig gruppe nyttige stoffer i biologien er proteiner, og kroppen fremstiller mange af disse naturligt. Forskere opdagede, at levering af et protein med biologisk virkning for kroppen for nogle sygdomme kunne have gavnlige virkninger på patienten. Denne type proteinmedicin kaldes terapeutisk protein. Det meste terapeutiske protein stammer fra genetisk modificerede dyre- eller mikrobielle celler.
Proteiner er en væsentlig del af normal menneskelig funktion. Der findes mange forskellige sorter, og de udfører alle specifikke roller i kroppen. Enzymer, der hjælper kroppen med at omdanne et stof til et andet gennem en kemisk reaktion, er en vigtig gruppe. Nogle naturlige proteiner er blodfaktorer, og hjælper sår med at koagulere for at stamme blodtab. Insulin er et andet humant protein og spiller en væsentlig rolle i reguleringen af blodsukkeret.
Andre proteiner fungerer som en del af immunsystemet og hjælper med at målrette og dræbe uønskede angribere til kroppen. Nogle typer proteiner er signaler og fremmer en bestemt type vækst. Det utal af funktion af det naturlige array af humane proteiner giver forskere mulighed for at vælge specifikke proteiner, undersøge det nøjagtige job, proteinet udfører, og matche dette job op til medicinske tilstande, hvor dette protein kan fremme sundheden.
Forskere har været i stand til at skabe ikke-naturlige kilder til masser af disse humane proteiner. Historisk set var et humant protein kun til stede i humane kilder, eller måske fra dyr med lignende proteiner. Niveauene af terapeutisk protein fra naturlige kilder var generelt lave, hvilket afspejler koncentrationen af proteinet i kropsvævet. Et eksempel var en tidlig type terapeutisk protein kaldet humant væksthormon, som læger ekstraherede fra tørrede hypofyse af døde mennesker for at injicere det i børn med vækstproblemer.
Indhøstningsproblemer med terapeutisk protein sluttede med fremkomsten af genteknologi. Forskere kunne identificere genet i et menneske, der indeholdt instruktionerne for et specifikt protein. Derefter placerede de dette gen i et dyr, en dyrecelle eller en mikrobiel celle og ventede på, at den nye organisme producerede det krævede protein.
Et helt dyrisk eksempel på disse produktionssystemer er en genetisk konstrueret svin, der udtrykker et blodkoagulationsprotein i sin mælk, som forskerne derefter kan udtrække og rense. Cellekultur er en almindelig produktionsmetode. I denne situation indeholder individuelle celler det krævede humane gen og vokser uafhængigt af hinanden, men udtrykker det terapeutiske protein i beholderen, der indeholder cellerne. Celler i cellekultur kan være mennesker, dyr eller mikrobielle.
Terapeutiske proteiner virker, når de leveres inde i en krop, fx gennem en injektion. Kroppen genkender proteinet som funktionelt og reagerer som om proteinet forekom naturligt. Sygdomme, der kan kontrolleres gennem terapeutiske proteinmediciner, inkluderer visse typer anæmi, specifikke former for diabetes og hæmofili. Terapeutisk protein kan også være nyttigt inden for kræftbehandling, cystisk fibrose og hjertesygdom.