Co to jest białko terapeutyczne?
Ciało ludzkie wykorzystuje różne substancje, aby pozostać przy życiu, rosnąć i być zdrowym. Główną grupą użytecznych substancji w biologii są białka, a ciało wytwarza wiele z nich naturalnie. Naukowcy odkryli, że w przypadku niektórych chorób dostarczanie białka o działaniu biologicznym do organizmu może mieć korzystny wpływ na pacjenta. Ten rodzaj leków białkowych nazywany jest białkiem terapeutycznym. Większość białka terapeutycznego pochodzi z genetycznie zmodyfikowanych komórek zwierzęcych lub drobnoustrojów. Białka
są istotną częścią normalnej funkcji człowieka. Istnieje wiele różnych odmian i wszystkie pełnią określone role w ciele. Enzymy, które pomagają ciału przekształcić jedną substancję w drugą poprzez reakcję chemiczną, są jedną ważną grupą. Niektóre naturalne białka są czynnikami krwi i pomagają ranowi skupić się na utratę krwi. Insulina jest kolejnym ludzkim białkiem i odgrywa istotną rolę w regulacji cukru we krwi.
Inne białka działają jako część układu odpornościowego i pomagają TARget i zabij niechcianych najeźdźców do ciała. Niektóre rodzaje białka są sygnalizatorami i promują określony rodzaj wzrostu. Niezlikła funkcja naturalnego układu ludzkich białek pozwala naukowcom wybierać określone białka, zbadać dokładną pracę, jaką wykonuje białko i dopasować tę pracę do chorób, w których białko może promować zdrowie.
Naukowcy byli w stanie stworzyć nienaturalne źródła wielu ludzkich białek. Historycznie ludzkie białko było obecne tylko w ludzkich źródłach, a może od zwierząt o podobnych białkach. Poziomy białka terapeutycznego z naturalnych źródeł były ogólnie niskie, odzwierciedlając stężenie białka w tkance ciała. Jednym z przykładów był wczesny rodzaj białka terapeutycznego zwanego ludzkim hormonem wzrostu, które lekarze wyodrębnili z wysuszonych przysadek martwych ludzi, aby wstawić je dzieciom z problemami wzrostu.
Pozyskiwanie problemów z białkiem terapeutycznym dobiegło końca wraz z pojawieniem się inżynierii genetycznej. Naukowcy mogli zidentyfikować gen u człowieka, który zawierał instrukcje dotyczące określonego białka. Następnie umieścili ten gen w zwierzęcych komórkach zwierzęcych lub komórce drobnoustrojów i czekali na nową organizm wytworzy wymagane białko.
Całym zwierzęciem przykładem tych systemów produkcyjnych jest genetycznie zmodyfikowana świnia, która wyraża białko krzepnięcia krwi w mleku, które naukowcy mogą następnie wyodrębnić i oczyszczać. Kultura komórkowa jest powszechną metodą produkcji. W tej sytuacji poszczególne komórki zawierają wymagany ludzki gen i rosną niezależnie od siebie, ale wyrażają białko terapeutyczne do pojemnika, które trzyma komórki. Komórki w hodowli komórkowej mogą być ludzkie, zwierzęce lub drobnoustrojowe.
Białka terapeutyczne działają, gdy są dostarczane w ciele, na przykład przez wstrzyknięcie. Ciało rozpoznaje białko jako funkcjonalne i reaguje tak, jakby proTein naturalnie występował. Choroby kontrolowane przez leki białkowe terapeutyczne obejmują pewne rodzaje niedokrwistości, specyficzne formy cukrzycy i hemofilia. Białko terapeutyczne może być również stosowane w dziedzinie leczenia raka, mukowiscydozy i chorób serca.