Co to jest białko terapeutyczne?
Ciało ludzkie wykorzystuje różnorodne substancje, aby utrzymać się przy życiu, rosnąć i być zdrowym. Główną grupą przydatnych substancji w biologii są białka, a organizm wytwarza je w naturalny sposób. Naukowcy odkryli, że w przypadku niektórych chorób dostarczenie białka o działaniu biologicznym do organizmu może mieć korzystny wpływ na pacjenta. Ten rodzaj leku białkowego nazywa się białkiem terapeutycznym. Większość białka terapeutycznego pochodzi z genetycznie zmodyfikowanych komórek zwierzęcych lub mikrobiologicznych.
Białka są istotną częścią normalnej funkcji człowieka. Istnieje wiele różnych odmian i wszystkie one pełnią określone role w ciele. Enzymy, które pomagają ciału przekształcić jedną substancję w drugą w wyniku reakcji chemicznej, są jedną z ważnych grup. Niektóre naturalne białka są czynnikami krwi i pomagają w krzepnięciu ran, aby powstrzymać utratę krwi. Insulina jest kolejnym białkiem ludzkim i odgrywa istotną rolę w regulacji poziomu cukru we krwi.
Inne białka działają jako część układu odpornościowego i pomagają celować i zabijać niechcianych najeźdźców do organizmu. Niektóre rodzaje białka są sygnalizatorami i promują określony rodzaj wzrostu. Niezliczone funkcje naturalnego szeregu ludzkich białek umożliwiają naukowcom wybieranie określonych białek, badanie dokładnej pracy białka i dopasowanie tej pracy do warunków medycznych, w których białko może promować zdrowie.
Naukowcom udało się stworzyć nienaturalne źródła wielu tych ludzkich białek. Historycznie ludzkie białko było obecne tylko w ludzkich źródłach, a może od zwierząt o podobnych białkach. Poziomy białka terapeutycznego ze źródeł naturalnych były ogólnie niskie, odzwierciedlając stężenie białka w tkance ciała. Jednym z przykładów był wczesny rodzaj białka terapeutycznego zwanego ludzkim hormonem wzrostu, który lekarze wydobywali z wysuszonych przysadek mózgowych martwych ludzi, aby wstrzyknąć je dzieciom z problemami ze wzrostem.
Problemy z pozyskiwaniem białka terapeutycznego dobiegły końca wraz z pojawieniem się inżynierii genetycznej. Naukowcy mogli zidentyfikować gen u człowieka, który zawierał instrukcje dotyczące określonego białka. Następnie umieścili ten gen w komórce zwierzęcej, zwierzęcej lub mikrobiologicznej i czekali, aż nowy organizm wyprodukuje wymagane białko.
Przykładem takich systemów produkcji jest zwierzę, które jest genetycznie zmodyfikowaną świnią, która wyraża mleko krzepnące w mleku, które naukowcy mogą następnie wydobyć i oczyścić. Hodowla komórkowa jest powszechną metodą produkcji. W tej sytuacji poszczególne komórki zawierają wymagany ludzki gen i rosną niezależnie od siebie, ale wyrażają białko terapeutyczne w pojemniku, w którym znajdują się komórki. Komórki w hodowli komórkowej mogą być ludzkie, zwierzęce lub mikrobiologiczne.
Białka terapeutyczne działają, gdy są dostarczane do organizmu, na przykład przez wstrzyknięcie. Ciało rozpoznaje białko jako funkcjonalne i reaguje tak, jakby białko występowało naturalnie. Choroby, które można kontrolować za pomocą terapeutycznych leków białkowych, obejmują niektóre rodzaje niedokrwistości, specyficzne formy cukrzycy i hemofilię. Białko terapeutyczne może być również przydatne w leczeniu raka, mukowiscydozy i chorób serca.