O que é proteína terapêutica?

O corpo humano usa uma variedade de substâncias para permanecer vivo, crescer e ser saudável. Um grupo principal de substâncias úteis na biologia são as proteínas, e o corpo produz muitas delas naturalmente. Os cientistas descobriram que, para algumas doenças, a entrega de uma proteína com efeito biológico ao organismo pode ter efeitos benéficos no paciente. Esse tipo de medicamento protéico é chamado de proteína terapêutica. A maioria das proteínas terapêuticas é proveniente de células animais ou microbianas geneticamente modificadas.

As proteínas são uma parte essencial da função humana normal. Existem muitas variedades diferentes, e todas elas desempenham papéis específicos no corpo. As enzimas, que ajudam o corpo a transformar uma substância em outra através de uma reação química, são um grupo importante. Algumas proteínas naturais são fatores sanguíneos e ajudam a coagular as feridas para impedir a perda de sangue. A insulina é outra proteína humana e desempenha um papel essencial na regulação do açúcar no sangue.

Outras proteínas agem como parte do sistema imunológico e ajudam a atingir e matar invasores indesejados no corpo. Alguns tipos de proteínas são sinalizadores e promovem um tipo específico de crescimento. A miríade de funções da matriz natural de proteínas humanas permite que os cientistas escolham proteínas específicas, pesquisem o trabalho exato que a proteína faz e combinem esse trabalho com as condições médicas, onde essa proteína pode promover a saúde.

Os cientistas foram capazes de criar fontes não naturais de muitas dessas proteínas humanas. Historicamente, uma proteína humana estava presente apenas em fontes humanas, ou talvez de animais com proteínas semelhantes. Os níveis de proteína terapêutica de fontes naturais geralmente eram baixos, refletindo a concentração da proteína no tecido corporal. Um exemplo foi um tipo precoce de proteína terapêutica chamada hormônio do crescimento humano, que os médicos extraíram das glândulas pituitárias secas de pessoas mortas, para injetá-lo em crianças com problemas de crescimento.

Os problemas de fornecimento de proteínas terapêuticas terminaram com o advento da engenharia genética. Os cientistas poderiam identificar o gene em um ser humano que continha as instruções para uma proteína específica. Em seguida, eles colocaram esse gene em um animal, célula animal ou célula microbiana e esperaram que o novo organismo produzisse a proteína necessária.

Um exemplo animal inteiro desses sistemas de produção é um porco geneticamente modificado que expressa uma proteína de coagulação do sangue em seu leite, que os cientistas podem extrair e purificar. A cultura celular é um método comum de produção. Nessa situação, as células individuais contêm o gene humano necessário e crescem independentemente uma da outra, mas expressam a proteína terapêutica no recipiente que contém as células. As células em cultura celular podem ser humanas, animais ou microbianas.

As proteínas terapêuticas agem quando são entregues dentro de um corpo, como por meio de uma injeção. O corpo reconhece a proteína como funcional e responde como se a proteína estivesse ocorrendo naturalmente. As doenças controláveis ​​por meio de medicamentos terapêuticos proteicos incluem certos tipos de anemia, formas específicas de diabetes e hemofilia. A proteína terapêutica também pode ser útil no campo do tratamento do câncer, fibrose cística e doenças cardíacas.