Co je terapeutický protein?
Lidské tělo používá různé látky, aby zůstalo naživu, rostlo a bylo zdravé. Hlavní skupinou užitečných látek v biologii jsou proteiny a tělo z nich přirozeně vyrábí. Vědci zjistili, že v případě některých nemocí by dodání proteinu s biologickým účinkem do těla mohlo mít prospěšné účinky na pacienta. Tento typ proteinové medikace se nazývá terapeutický protein. Většina terapeutických bílkovin pochází z geneticky modifikovaných živočišných nebo mikrobiálních buněk.
Proteiny jsou nezbytnou součástí normální lidské funkce. Existuje mnoho různých odrůd a všechny vykonávají v těle specifické role. Enzymy, které pomáhají tělu přeměnit jednu látku v jinou chemickou reakcí, jsou jednou z důležitých skupin. Některé přírodní bílkoviny jsou krevní faktory a pomáhají při srážení ran a tím ke ztrátě kmenové krve. Inzulín je další lidský protein a hraje zásadní roli při regulaci hladiny cukru v krvi.
Jiné proteiny působí jako součást imunitního systému a pomáhají cílit a zabíjet nežádoucí útočníky do těla. Některé typy proteinů jsou signální látky a podporují specifický typ růstu. Nesčetné množství funkcí přirozené řady lidských proteinů umožňuje vědcům vybírat konkrétní proteiny, zkoumat přesnou práci, kterou protein dělá, a tuto práci přizpůsobit zdravotním stavům, kde tento protein může podporovat zdraví.
Vědci dokázali vytvořit nepřirozené zdroje mnoha těchto lidských proteinů. Historicky byl lidský protein přítomen pouze v lidských zdrojích, nebo možná ze zvířat s podobnými proteiny. Hladiny terapeutického proteinu z přírodních zdrojů byly obecně nízké, což odráží koncentraci proteinu v tělesné tkáni. Jedním příkladem byl raný typ terapeutického proteinu nazývaného lidský růstový hormon, který lékaři extrahovali ze sušených hypofýz mrtvých, aby jej injikovali dětem s růstovými problémy.
Problémy s získáváním terapeutických proteinů skončily příchodem genetického inženýrství. Vědci mohli identifikovat gen u člověka, který obsahoval pokyny pro specifický protein. Potom umístili tento gen do zvířete, zvířecí buňky nebo mikrobiální buňky a čekali, až nový organismus vytvoří požadovaný protein.
Příkladem těchto produkčních systémů pro celé zvíře je geneticky upravené prasátko, které v mléce exprimuje protein srážející krev, který vědci mohou extrahovat a vyčistit. Buněčná kultura je běžný způsob produkce. V této situaci jednotlivé buňky obsahují požadovaný lidský gen a rostou nezávisle na sobě, ale exprimují terapeutický protein do kontejneru, který buňky drží. Buňky v buněčné kultuře mohou být lidské, zvířecí nebo mikrobiální.
Terapeutické proteiny působí, když jsou dodávány do těla, například injekcí. Tělo rozpoznává protein jako funkční a reaguje, jako by se protein přirozeně vyskytoval. Nemoci, které lze regulovat pomocí terapeutických proteinových léků, zahrnují určité typy anémie, specifické formy diabetu a hemofilii. Terapeutický protein může být také použit v oblasti léčby rakoviny, cystické fibrózy a srdečních chorob.