Wat is therapeutisch eiwit?
Het menselijk lichaam gebruikt een verscheidenheid aan stoffen om in leven te blijven, te groeien en gezond te zijn. Een belangrijke groep nuttige stoffen in de biologie zijn eiwitten, en het lichaam maakt veel van deze natuurlijke stoffen. Wetenschappers ontdekten dat voor sommige ziekten de afgifte van een eiwit met een biologisch effect in het lichaam gunstige effecten op de patiënt kan hebben. Dit type eiwitmedicatie wordt therapeutisch eiwit genoemd. De meeste therapeutische eiwitten zijn afkomstig van genetisch gemodificeerde dierlijke of microbiële cellen.
Eiwitten zijn een essentieel onderdeel van de normale menselijke functie. Er bestaan veel verschillende variëteiten en ze vervullen allemaal een specifieke rol in het lichaam. Enzymen, die het lichaam helpen bij het veranderen van de ene stof in de andere door een chemische reactie, vormen een belangrijke groep. Sommige natuurlijke eiwitten zijn bloedfactoren en helpen wonden stollen om bloedverlies te voorkomen. Insuline is een ander menselijk eiwit en speelt een essentiële rol bij de regulering van de bloedsuikerspiegel.
Andere eiwitten werken als onderdeel van het immuunsysteem en helpen ongewenste indringers op het lichaam te richten en te doden. Sommige soorten eiwitten zijn signaalgevers en bevorderen een specifiek type groei. De talloze functies van de natuurlijke reeks menselijke eiwitten stellen wetenschappers in staat om specifieke eiwitten te kiezen, de exacte taak van de proteïne te onderzoeken en deze taak af te stemmen op medische omstandigheden, waar die proteïne de gezondheid kan bevorderen.
Wetenschappers hebben niet-natuurlijke bronnen van veel van deze menselijke eiwitten kunnen creëren. Historisch gezien was een menselijk eiwit alleen aanwezig in menselijke bronnen, of misschien van dieren met vergelijkbare eiwitten. De niveaus van therapeutisch eiwit uit natuurlijke bronnen waren over het algemeen laag, hetgeen de concentratie van het eiwit in het lichaamsweefsel weerspiegelt. Een voorbeeld was een vroeg type therapeutisch eiwit, menselijk groeihormoon genaamd, dat artsen uit gedroogde hypofyse van dode mensen haalden om het bij kinderen met groeiproblemen te injecteren.
Sourcing problemen met therapeutisch eiwit kwam ten einde met de komst van genetische manipulatie. Wetenschappers konden het gen in een mens identificeren dat de instructies voor een specifiek eiwit bevatte. Vervolgens plaatsten ze dat gen in een dier, een diercel of een microbiële cel en wachtten tot het nieuwe organisme het vereiste eiwit produceerde.
Een heel dierlijk voorbeeld van deze productiesystemen is een genetisch gemanipuleerd varken dat een bloedstollingseiwit in zijn melk tot expressie brengt, dat de wetenschappers vervolgens kunnen extraheren en zuiveren. Celkweek is een veel voorkomende productiemethode. In deze situatie bevatten afzonderlijke cellen het vereiste menselijke gen en groeien onafhankelijk van elkaar, maar brengen het therapeutische eiwit tot expressie in de houder die de cellen bevat. Cellen in celkweek kunnen menselijk, dierlijk of microbieel zijn.
Therapeutische eiwitten werken wanneer ze in een lichaam worden afgeleverd, zoals door een injectie. Het lichaam herkent het eiwit als functioneel en reageert alsof het eiwit van nature voorkomt. Ziekten die beheersbaar zijn door middel van therapeutische eiwitmedicijnen omvatten bepaalde soorten bloedarmoede, specifieke vormen van diabetes en hemofilie. Therapeutisch eiwit kan ook nuttig zijn op het gebied van kankerbehandeling, cystische fibrose en hartaandoeningen.