Co je somatická genová terapie?

genová terapie zahrnuje přenos dobrých genů do buněk, aby se nahradily škodlivé geny. Existují dva specifické typy: geny přenesené do buněk zárodečných linií (reprodukční buňky) a geny přenášené do somatických buněk (tělesné buňky). Při somatické genové terapii jsou změněné geny vloženy do postižené části těla nebo jsou odstraněny tělesné buňky, ošetřeny změněnými geny a nahrazeny. Mezi lidé používající tento druh terapie patří pacienti s onemocněním, jako je rakovina, hemofilie, cystická fibróza a svalová dystrofie. Pozitivní aspekty, které pacienti mohou očekávat, zahrnují zdravotní přínosy, bezpečnost a méně etických obav než terapie genu zárodečné linie, ale negativní aspekty mohou zahrnovat celoživotní léčbu a problémy s dodáním genů.

Lékaři mohou provádět somatickou genovou terapii in vivo nebo ex vivo. Při terapii in vivo lékaři přenášejí změněný gen přímo do těla, obvykle do tkáně. Například geny jsou vloženy do kůže pro pacienty s rakovinou kůže a do svaluS pro pacienty se svalovou dystrofií. Pro techniku ​​ex vivo lékaři často odstraňují postižené buňky, krvinky nebo buňky kostní dřeně z těla pacienta. Po vložení požadovaného genu do buněk jsou injikovány zpět do těla.

Jedním z předních profesionálů somatické genové terapie je také Con: Lidé, kteří podstoupili somatickou genovou terapii, nepředávají změněné geny na jejich potomky, protože jsou modifikovány pouze buňky tělesných buněk, nikoli reprodukční buňky. To je pozitivní, protože neexistují žádné etické obavy ohledně manipulace s přirozeným vývojem kojenců jako v terapii genu zárodečné linie. Ve skutečnosti je v některých zemích zakázána genová terapie na reprodukčních buňkách. Neschopnost předat změněné geny však může být negativní, protože příznivé účinky somatické genové terapie se zastavují u pacienta, což brání možnosti předávání zdravotních přínosů do budoucích generací.

Mezi další výhody somatické genové terapie patří bezpečnost ve srovnání s terapií genu zárodečné linie a potenciálně změnu zdravotních přínosů u pacienta. Možné nevýhody somatické genové terapie zahrnují dočasné účinky a komplikace během dodávání genů. Lidé, kteří dostávají somatickou genovou terapii, často potřebují ošetření po zbytek svého života, protože tělesné tkáňové buňky, ve kterých byly geny vloženy, jsou nakonec ztraceny. Kromě toho viry, které genové terapeuti používají k vložení genů do buněk, mohou někdy způsobit náhodnou odpověď imunitního systému. Existuje také možnost, že genové nosiče mění nesprávné geny.