Co je somatická genová terapie?

Genová terapie zahrnuje přenos dobrých genů do buněk, které nahrazují škodlivé geny. Existují dva specifické typy: geny přenesené do buněk zárodečné linie (reprodukční buňky) a geny přenesené do somatických buněk (buňky těla). Při somatické genové terapii jsou pozměněné geny vloženy do postižené části těla nebo jsou buňky těla odstraněny, ošetřeny změněnými geny a nahrazeny. Mezi lidi, kteří používají tento druh terapie, patří pacienti s onemocněním, jako je rakovina, hemofilie, cystická fibróza a svalová dystrofie. Pozitivní aspekty, které mohou pacienti očekávat, zahrnují zdravotní přínosy, bezpečnost a méně etické obavy než genová terapie zárodečných linií, ale negativní aspekty mohou zahrnovat celoživotní ošetření a problémy s dodáním genu.

Lékaři mohou provádět somatickou genovou terapii in vivo nebo ex vivo. Při terapii in vivo převádějí lékaři pozměněný gen přímo do těla, obvykle do tkáně. Například geny se vkládají do kůže u pacientů s rakovinou kůže a do svalů u pacientů se svalovou dystrofií. Pro techniku ​​ex vivo lékaři často odstraňují postižené buňky, krevní buňky nebo buňky kostní dřeně z těla pacienta. Po vložení požadovaného genu do buněk se vstříknou zpět do těla.

Jedním z předních přínosů somatické genové terapie je také con: Lidé, kteří podstupují somatickou genovou terapii, nepředávají pozměněné geny svému potomstvu, protože jsou modifikovány pouze tělesné buňky, nikoli reprodukční buňky. To je pozitivní, protože neexistují žádné etické obavy ohledně manipulace s přirozeným vývojem kojenců, jako je tomu v genové terapii zárodečných linií. V některých zemích je ve skutečnosti genová terapie na reprodukčních buňkách zakázána. Neschopnost předávat změněné geny však může být negativní, protože příznivé účinky somatické genové terapie se u pacienta zastaví, což zabraňuje možnosti předávání zdravotních výhod budoucím generacím.

Mezi další výhody somatické genové terapie patří bezpečnost ve srovnání s genovou terapií v zárodečných liniích a potenciální změny zdravotního stavu pacienta. Možné nevýhody somatické genové terapie zahrnují dočasné účinky a komplikace během dodání genu. Lidé, kteří dostávají somatickou genovou terapii, často potřebují ošetření po zbytek svého života, protože buňky tkáně tkáně, do kterých byly geny vloženy, se nakonec ztratí. Viry, které genoví terapeuti používají k vložení genů do buněk, mohou někdy způsobit náhodnou reakci imunitního systému. Existuje také možnost, že nosiče genů změní nesprávné geny.