Che cos'è la terapia genica somatica?

La terapia genica prevede il trasferimento di buoni geni nelle cellule per sostituire i geni dannosi. Esistono due tipi specifici: i geni trasferiti nelle cellule germinali (cellule riproduttive) e i geni trasferiti nelle cellule somatiche (cellule del corpo). Nella terapia genica somatica, i geni alterati vengono inseriti nella parte interessata del corpo o le cellule del corpo vengono rimosse, trattate con geni alterati e sostituite. Le persone che usano questo tipo di terapia comprendono pazienti con malattie come cancro, emofilia, fibrosi cistica e distrofia muscolare. Gli aspetti positivi che i pazienti possono aspettarsi includono benefici per la salute, sicurezza e meno preoccupazioni etiche rispetto alla terapia genica della linea germinale, ma gli aspetti negativi possono includere trattamenti a vita e problemi con la consegna dei geni.

I medici possono condurre la terapia genica somatica in vivo o ex vivo. Con la terapia in vivo, i medici trasferiscono il gene alterato direttamente nel corpo, solitamente nel tessuto. Ad esempio, i geni vengono inseriti nella pelle per i pazienti con cancro della pelle e nei muscoli per i pazienti con distrofia muscolare. Per la tecnica ex vivo, i medici spesso rimuovono le cellule afflitte, le cellule del sangue o le cellule del midollo osseo dal corpo del paziente. Dopo aver inserito il gene desiderato nelle cellule, vengono iniettati nuovamente nel corpo.

Uno dei principali pro della terapia genica somatica è anche un contro: le persone che si sottopongono alla terapia genica somatica non trasmettono i geni alterati alla loro prole perché sono modificate solo le cellule del corpo, non le cellule riproduttive. Questo è positivo perché non ci sono preoccupazioni etiche riguardo alla manomissione dello sviluppo naturale del bambino come nella terapia genica della linea germinale. In effetti, la terapia genica sulle cellule riproduttive è vietata in alcuni paesi. Tuttavia, l'incapacità di tramandare geni alterati può essere negativa perché gli effetti benefici della terapia genica somatica si fermano al paziente, impedendo la possibilità di trasmettere benefici per la salute alle generazioni future.

Altri vantaggi della terapia genica somatica comprendono la sicurezza rispetto alla terapia genica della linea germinale e i benefici per la salute che potenzialmente cambiano la vita del paziente. I possibili svantaggi della terapia genica somatica comprendono effetti temporanei e complicazioni durante la consegna del gene. Le persone che ricevono la terapia genica somatica hanno spesso bisogno di trattamenti per il resto della loro vita perché le cellule del tessuto corporeo, in cui sono stati inseriti i geni, alla fine vengono perse. Inoltre, i virus che i terapisti genetici usano per inserire geni nelle cellule a volte possono causare una risposta accidentale del sistema immunitario. Esiste anche la possibilità che i portatori di geni alterino i geni sbagliati.