Vad är Somatisk genterapi?
Genterapi innebär att goda gener överförs till celler för att ersätta skadliga gener. Det finns två specifika typer: gener som överförs till könslinjeceller (reproduktionsceller) och gener som överförs till somatiska celler (kroppsceller). I somatisk genterapi infogas förändrade gener i den drabbade delen av kroppen, eller kroppens celler tas bort, behandlas med förändrade gener och ersätts. Personer som använder denna typ av terapi inkluderar patienter med sjukdomar som cancer, hemofili, cystisk fibros och muskeldystrofi. Positiva aspekter som patienter kan förvänta sig inkluderar hälsofördelar, säkerhet och mindre etiska problem än kimlinjeterapi, men negativa aspekter kan inkludera livstidsbehandlingar och problem med genleverans.
Läkare kan genomföra somatisk genterapi in vivo eller ex vivo. Med terapi in vivo överför läkare den förändrade genen direkt till kroppen, vanligtvis till vävnaden. Till exempel införs gener i huden för patienter med hudcancer och i musklerna för patienter med muskeldystrofi. För ex vivo-tekniken tar läkare ofta drabbade celler, blodceller eller benmärgsceller från patientens kropp. Efter att ha infogat den önskade genen i cellerna, injiceras de tillbaka i kroppen.
En av de ledande proffsen för somatisk genterapi är också en nackdel: Människor som genomgår somatisk genterapi överför inte de förändrade generna till deras avkommor eftersom endast kroppsceller är modifierade, inte reproduktionsceller. Detta är positivt eftersom det inte finns några etiska problem med att manipulera med naturlig spädbarnsutveckling som vid kimlinjeterapi. Faktum är att genterapi på reproduktionsceller är förbjuden i vissa länder. Oförmågan att överföra förändrade gener kan emellertid vara negativa eftersom de gynnsamma effekterna av somatisk genterapi stoppar hos patienten, vilket förhindrar möjligheten att överföra hälsofördelar till kommande generationer.
Andra fördelar med somatisk genterapi inkluderar säkerhet i jämförelse med kimlinjeterapi och de potentiellt livsförändrande hälsofördelarna hos patienten. Möjliga nackdelar med somatisk genterapi inkluderar tillfälliga effekter och komplikationer under genleverans. Människor som får somatisk genterapi behöver ofta behandlingar resten av livet eftersom kroppsvävnadscellerna, i vilka generna sattes in, så småningom går förlorade. Vidare kan de virus som genterapeuter använder för att infoga gener i celler ibland orsaka ett oavsiktligt immunsystemrespons. Det finns också möjligheten att genbärare förändrar fel gener.