Wat is somatische gentherapie?
Gentherapie omvat het overbrengen van goede genen in cellen om schadelijke genen te vervangen. Er zijn twee specifieke typen: genen overgedragen in kiemlijncellen (reproductieve cellen) en genen overgedragen in somatische cellen (lichaamscellen). Bij somatische gentherapie worden veranderde genen ingebracht in het aangetaste deel van het lichaam, of worden lichaamscellen verwijderd, behandeld met veranderde genen en vervangen. Mensen die dit soort therapie gebruiken, zijn onder meer patiënten met ziekten zoals kanker, hemofilie, cystische fibrose en spierdystrofie. Positieve aspecten die patiënten mogen verwachten, zijn gezondheidsvoordelen, veiligheid en minder ethische zorgen dan kiembaan-gentherapie, maar negatieve aspecten kunnen levenslange behandelingen en problemen met genafgifte zijn.
Artsen kunnen somatische gentherapie in vivo of ex vivo uitvoeren. Met in vivo therapie brengen artsen het veranderde gen rechtstreeks in het lichaam over, meestal in het weefsel. Genen worden bijvoorbeeld ingebracht in de huid voor patiënten met huidkanker en in de spieren voor patiënten met spierdystrofie. Voor de ex vivo-techniek verwijderen artsen vaak aangetaste cellen, bloedcellen of beenmergcellen uit het lichaam van de patiënt. Nadat het gewenste gen in de cellen is ingebracht, worden ze terug in het lichaam geïnjecteerd.
Een van de belangrijkste voordelen van somatische gentherapie is ook een nadeel: mensen die somatische gentherapie ondergaan, geven de veranderde genen niet door aan hun nakomelingen omdat alleen lichaamscellen zijn gemodificeerd, geen reproductieve cellen. Dit is positief omdat er geen ethische zorgen zijn over het knoeien met de natuurlijke ontwikkeling van zuigelingen zoals bij kiembaan gentherapie. In sommige landen is gentherapie op voortplantingscellen zelfs verboden. Het onvermogen om veranderde genen door te geven, kan echter negatief zijn omdat de gunstige effecten van somatische gentherapie bij de patiënt stoppen, waardoor de mogelijkheid wordt voorkomen dat gezondheidsvoordelen worden doorgegeven aan toekomstige generaties.
Andere pluspunten van somatische gentherapie zijn veiligheid in vergelijking met kiembaan gentherapie en de potentieel levensveranderende gezondheidsvoordelen bij de patiënt. Mogelijke nadelen van somatische gentherapie zijn tijdelijke effecten en complicaties tijdens genafgifte. Mensen die somatische gentherapie krijgen, hebben vaak de rest van hun leven behandelingen nodig omdat de lichaamsweefselcellen waarin de genen zijn ingebracht uiteindelijk verloren gaan. Bovendien kunnen de virussen die gentherapeuten gebruiken om genen in cellen in te voegen, soms een onbedoelde reactie van het immuunsysteem veroorzaken. Er is ook de mogelijkheid dat gendragers de verkeerde genen veranderen.